मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (एमडीए) 2025 सम्मेलन में, रोश Elevidys जीन थेरेपी पर अपने चल रहे काम पर चर्चा करेंगे।
लेट-ब्रेकिंग ओरल ऑन 1टीपी31टी' एम्बार्क के दो-वर्षीय डेटा और अध्ययन 101, 102 और एंडेवर के संयुक्त विश्लेषण ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित लड़कों में मोटर फ़ंक्शन के प्रमुख उपायों में नैदानिक रूप से सार्थक और सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार प्रदर्शित किए।
Elevidys चल रहे नैदानिक अध्ययन
Elevidys, EMBARK'ta (Aşama III, NCT05096221 ) 101'in (Aşama I/II, NCT03375164 , n=4), Çalışma 102'nin (Aşama II, NCT03769116, n=26) और एंडेवर कोहोर्ट 1'in (असामा आईबी, NCT04626674, n=20) एक वर्ष से अधिक समय तक चलने वाला एनालाइज़्ड टेडाविडेन üç yıl सोनरा मोटर फ़ोनक्सियोनुन टेमेल ओलकमलेरिन्डे इस्टैटिस्टिक्सेल कृपया अपना क्लिनिक खोलें अंतिम चरण में, आपके पास समूह नियंत्रण के लिए अतिरिक्त संसाधन हैं। टॉपलू ओलाराक, वेरिलर 1टीपी31टी इले टेडाविनिन, टेडावी सिरासिंडा डॉर्ट इला सेकिज़ यासलारिंडाकि बिरेलेर्डे हेस्टलिनिन इलेलेमेसिनिन उज़ुन वेडेली स्टैबिलिज़ासोनु वेया यावास्लैमासी इले सोनुक्लान्डागिन göstermektedir.
Elevidys ने EMBARK (चरण III, NCT05096221) में उपचार के दो साल बाद और अध्ययन 101 (चरण I/II, NCT03375164, n=4), अध्ययन 102 (चरण II, NCT03769116, n=26) और ENDEAVOR कोहोर्ट 1 (चरण Ib, NCT04626674, n=20) के संयुक्त विश्लेषण में उपचार के तीन साल बाद मोटर फ़ंक्शन के प्रमुख उपायों में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण और नैदानिक रूप से सार्थक सुधार दिखाए, अच्छी तरह से मेल खाने वाले बाहरी नियंत्रण समूहों की तुलना में। सामूहिक रूप से, ये डेटा प्रदर्शित करते हैं कि Elevidys के साथ उपचार के परिणामस्वरूप उपचार के समय चार से आठ वर्ष की आयु के व्यक्तियों में दीर्घकालिक स्थिरता या रोग की प्रगति धीमी हो जाती है।
EMBARK परीक्षण के दूसरे वर्ष के मुख्य आंकड़े जनवरी 2025 में घोषित किए जाएंगे। दो वर्ष की अवधि में EMBARK अध्ययन में कोई नया सुरक्षा संकेत नहीं देखा गया।
रोग की प्रगति पर Elevidys के प्रभाव का और अधिक मूल्यांकन करने के लिए, EMBARK भाग एक में व्यक्तियों के एक उपसमूह में चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग (MRI) द्वारा मांसपेशियों के स्वास्थ्य और मांसपेशियों की विकृति में परिवर्तन का मूल्यांकन किया गया। सप्ताह 52 में, परिणामों ने प्लेसबो-उपचारित रोगियों की तुलना में Elevidys-उपचारित रोगियों में रोग की प्रगति में स्थिरता या मंदी दिखाई। सप्ताह 104 में, बेसलाइन से MRI परिवर्तन मांसपेशियों और मांसपेशी समूहों में सप्ताह 52 पर प्लेसबो की तुलना में आम तौर पर Elevidys के पक्ष में जारी रहा।
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Elevidys के लिए विपणन प्राधिकरण
Elevidys को अमेरिका, संयुक्त अरब अमीरात (यूएई), कतर, कुवैत, बहरीन और ओमान में चार साल या उससे अधिक उम्र के ड्यूचेन से पीड़ित लोगों के लिए स्वीकृत किया गया है, भले ही वे चलने-फिरने में सक्षम हों या नहीं। Elevidys को ब्राजील और इज़राइल में चार से सात साल की उम्र के चलने-फिरने में सक्षम व्यक्तियों के उपचार के लिए भी स्वीकृत किया गया है। यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) और जापान, स्विटजरलैंड, सिंगापुर, हांगकांग और सऊदी अरब में नियामक प्राधिकरणों को भी फाइलिंग प्रस्तुत की गई है। आज तक, Elevidys के साथ 600 से अधिक रोगियों का इलाज किया जा चुका है।
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