मांसपेशीय दुर्विकास के एक माउस मॉडल में, ब्रिटेन के शोधकर्ताओं ने एक चिकित्सकीय रूप से लागू प्रत्यारोपण विधि की घोषणा की है, जो व्यवहार्य मांसपेशी ऊतक का उत्पादन करने के लिए हाइड्रोजेल में CRISPR-संशोधित मानव मायोजेनिक कोशिकाओं का उपयोग करती है।
डिस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन के कारण ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) होती है, जो एक दुर्बल करने वाली और लाइलाज मांसपेशी-क्षयकारी स्थिति है। कोशिका-आधारित उपचारों की क्षमता के बावजूद, सफल टीकाकरण के लिए मायोजेनिक क्षमता वाले पर्याप्त स्टेम/प्रोजेनिटर सेल प्राप्त करना मुश्किल है।
हाइड्रोजेल वितरण प्रणाली
प्रत्यारोपण के लिए मायोजेनिक प्रोजेनिटर कोशिकाओं (एमपीसी) की असीमित आपूर्ति का उत्पादन करने के लिए, मानव प्लुरिपोटेंट स्टेम कोशिकाओं, भ्रूण स्टेम कोशिकाओं या प्रेरित प्लुरिपोटेंट स्टेम कोशिकाओं के लिए भेदभाव प्रोटोकॉल में प्रगति के कारण अब उस बाधा को दूर किया जा सकता है। हालांकि, डोनर कोशिकाओं के इंट्रामस्क्युलर इंजेक्शन को क्लिनिक में आक्रामक और अव्यवहारिक माना जाता है क्योंकि प्रभावित कंकाल की मांसपेशियों के बड़े क्षेत्रों को कवर करने के लिए सैकड़ों इंजेक्शन की आवश्यकता होगी।
लंदन के क्वीन मैरी विश्वविद्यालय के शोधकर्ताओं ने डॉ. युंग-याओ लिन के निर्देशन में एक प्रत्यारोपण रणनीति विकसित की है, जो डीएमडी रोगी स्टेम कोशिकाओं से प्राप्त सीआरआईएसपीआर-संशोधित मानव मायोजेनिक प्रोजेनिटर कोशिकाओं (एमपीसी) के साथ हाइड्रोजेल-मध्यस्थता वितरण को जोड़ती है, ताकि वितरण चुनौती पर काबू पाया जा सके। उनके निष्कर्ष हाल ही में Cell Reports Medicine में प्रकाशित हुए।
पूर्ण लंबाई डिस्ट्रोफिन
ब्लिज़ार्ड इंस्टीट्यूट और यूसीएल ग्रेट ऑरमंड स्ट्रीट इंस्टीट्यूट ऑफ चाइल्ड हेल्थ ने मिलकर यह कार्य किया, जिसमें दिखाया गया कि निर्मित 3D कोशिका-युक्त हाइड्रोजेल संरचनाओं को डिस्ट्रोफिन की कमी वाले एमडीएक्स नग्न चूहों में मेजबान मांसपेशी के पूर्व उपचार की आवश्यकता के बिना सफलतापूर्वक प्रत्यारोपित किया गया। टीम के अनुसार, प्रत्यारोपित कोशिकाओं द्वारा प्रत्यारोपण के 4 सप्ताह और 5-6 महीने बाद पूर्ण लंबाई का डिस्ट्रोफिन निर्मित किया गया।
सबसे महत्वपूर्ण खोज यह थी कि मानव मायोफाइबर कार्यात्मक रूप से डिस्ट्रोफिक माउस मांसपेशी में एकीकृत थे, माउस मोटर न्यूरॉन्स के साथ न्यूरोमस्कुलर कनेक्शन बनाते थे और माउस वास्कुलचर द्वारा बनाए रखे जाते थे। इसके अतिरिक्त, मानव PAX7-पॉजिटिव कोशिकाओं ने सैटेलाइट सेल आला को भर दिया, जो निरंतर मांसपेशी पुनर्जनन की संभावना को दर्शाता है।
सौभाग्य से, अध्ययन में दीर्घकालिक प्रत्यारोपण (5-6 महीने) वाले चूहों में कैंसर का कोई संकेत नहीं मिलने से महत्वपूर्ण सुरक्षा चिंताओं को संबोधित किया गया। डीएमडी और अन्य मांसपेशी-क्षयकारी बीमारियों के संबंध में, ये परिणाम हाइड्रोजेल-आधारित कोशिका चिकित्सा के लिए मजबूत अवधारणा-प्रमाण प्रस्तुत करते हैं।
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