SonoThera 2025 एमडीए सम्मेलन में नया डेटा प्रस्तुत करेगा, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार में लक्षित, अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ वितरण (यूएमडी) का उपयोग करके आनुवंशिक चिकित्सा की क्षमता को प्रदर्शित करेगा।
- नए प्रीक्लिनिकल डेटा SonoThera की नवीन, गैर-वायरल UMD प्रौद्योगिकी की आनुवंशिक औषधियां प्रदान करने की क्षमता को प्रदर्शित करते हैं, जिससे कंकाल, हृदय और डायाफ्राम की मांसपेशियों में पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन प्रोटीन की अभिव्यक्ति संभव हो पाती है।
- SonoThera के गैर-आक्रामक दृष्टिकोण को सुरक्षित, पुन: प्रयोज्य तरीके से आकार प्रतिबंध के बिना विविध आनुवंशिक दवाओं के व्यापक, उच्च लक्षित जैव वितरण को सक्षम करने के लिए विकसित किया जा रहा है।
SonoThera, एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी जो आनुवंशिक दवाओं की अगली पीढ़ी के विकास के माध्यम से मानव रोगों के मूल कारण का इलाज करने के लिए समर्पित है, ने आज घोषणा की कि वह डलास, टेक्सास में 16-19 मार्च को आयोजित होने वाले वार्षिक मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (एमडीए) क्लिनिकल और वैज्ञानिक सम्मेलन में नए डेटा प्रस्तुत करेगी।
अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ संचरण (यूएमडी)
SonoThera विश्व का पहला अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ गैर-वायरल जीन वितरण प्लेटफॉर्म विकसित कर रहा है, जिसे अन्य जीन थेरेपी दृष्टिकोणों की सीमाओं को दूर करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
प्रीक्लिनिकल डेटा अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ वितरण (UMD) की गैर-वायरल आनुवंशिक संरचनाओं को एक पुन: प्रयोज्य, टिकाऊ तरीके से व्यक्त करने की क्षमता पर प्रकाश डालता है, जिससे म्यूरिन मॉडल में कंकाल, हृदय और डायाफ्राम की मांसपेशियों में पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन की अभिव्यक्ति संभव हो पाती है। SonoThera अल्ट्रासाउंड-मध्यस्थ वितरण का उपयोग करके एक स्वामित्वपूर्ण, गैर-वायरल, गैर-आक्रामक दृष्टिकोण विकसित कर रहा है, जो बिना आकार प्रतिबंध के विविध आनुवंशिक दवाओं के व्यापक, अत्यधिक लक्षित जैव वितरण को पुन: प्रयोज्य तरीके से सक्षम बनाता है, जिसे सुरक्षित, अच्छी तरह से सहन करने योग्य और लागत प्रभावी बनाया गया है।
SonoThera के सीईओ केनेथ ग्रीनबर्ग, पीएचडी ने कहा, "हम DMD के उपचार के लिए बनी हुई महत्वपूर्ण चुनौतियों पर ध्यान केंद्रित कर रहे हैं, जिसमें पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन को वितरित करने में असमर्थता, वायरल वेक्टर इम्युनोजेनेसिटी, मोटर फ़ंक्शन में सुधार करने में विफलता, फिर से खुराक देने में असमर्थता, सुरक्षा संबंधी मुद्दे और निश्चित रूप से, उपचार की उच्च लागत शामिल है।" "हमें विश्वास है कि UMD इन मुद्दों को हल कर सकता है और ऐसा गैर-वायरल, गैर-आक्रामक तरीके से कर सकता है। हम आगामी MDA सम्मेलन में अपने नवीनतम डेटा को साझा करने के लिए तत्पर हैं।"
