AlltRNA की इंजीनियर्ड tRNA तकनीक निरर्थक उत्परिवर्तनों के लिए आशा प्रदान कर सकती है

प्रत्येक रोग का अलग-अलग उपचार करने के बजाय सामान्य उत्परिवर्तनों पर ध्यान केंद्रित करके, अमेरिका स्थित जैव प्रौद्योगिकी कंपनी ऑल्ट्रना ट्रांसफर आरएनए (टीआरएनए) आधारित दवाइयां बना रही है, जो हजारों दुर्लभ आनुवंशिक रोगों के लिए व्यापक उपचार प्रदान करने का प्रयास करती है।

प्रभावित प्रोटीन की परवाह किए बिना, ऑल्ट्रना ऐसी डिजाइन की गई टीआरएनए दवाएं विकसित कर रही है जो समयपूर्व समाप्ति कोडॉन को पढ़ सकती है और प्रभावित प्रोटीन का उत्पादन फिर से शुरू कर सकती है।

इस रणनीति का उद्देश्य दुर्लभ रोगों के लिए पारंपरिक दवाओं की कमियों को दूर करना है, जो आमतौर पर एक विशिष्ट रोग पर ध्यान केंद्रित करती हैं और दुर्लभ आनुवंशिक विकारों के विशाल बहुमत के लिए इलाज विकसित करना चुनौतीपूर्ण बना देती हैं।

ऑल्ट्रना के सीईओ मिशेल वर्नर के अनुसार, "हमारे इंजीनियर्ड टीआरएनए का उपयोग कई बीमारियों, जीनों और उत्परिवर्तन स्थानों में किया जा सकता है।" "रोग-विशिष्ट दृष्टिकोण के बजाय उत्परिवर्तन-विशिष्ट दृष्टिकोण का उपयोग करके, यह रोगियों के इलाज के लिए कहीं अधिक सार्वभौमिक उपकरण का प्रतिनिधित्व करता है।"

उन्होंने कहा कि इस तरह के अध्ययन बनाने की चुनौतियों का प्रबंधन करने के लिए ऑल्ट्रना FDA और यूरोपीय दवा एजेंसी (EMA) जैसे अंतरराष्ट्रीय नियामकों के साथ मिलकर काम कर रही है। वर्नर के अनुसार, नियामक ऐसे तरीकों को बढ़ावा दे रहे हैं जो एक साथ कई बीमारियों का इलाज कर सकते हैं क्योंकि वे वास्तव में असामान्य लोगों के लिए दवाएँ विकसित करने में आने वाली कठिनाइयों को समझते हैं। [और पढ़ें: टीआरएनए प्लेटफॉर्म]

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