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Posibles nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne
Editoriales
Genethon confirma la eficacia de la terapia génica GNT0004 durante dos años con mejoras en los niveles de creatina quinasa (CK) y las puntuaciones NSAA
Comunicados de prensa
Genethon confirma su eficacia durante dos años en pacientes con distrofia muscular de Duchenne tratados con su terapia génica de microdistrofina de baja dosis (GNT0004)
Investigación
Genethon lanzará un ensayo fundamental en Europa con GNT0004, una terapia génica de microdistrofina de dosis baja para la distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de prensa
Genethon informa los resultados del ensayo clínico de terapia génica GNT0004: disminución permanente de los niveles de CK de más de 75%
Comunicados de prensa
Frederic Revah, director ejecutivo de Genethon, anuncia que la terapia génica GNT0004 ofrecerá resultados sorprendentes para la DMD (distrofia muscular de Duchenne).
Editoriales
Durante Wave, Dyne, Regenxbio, Genethon y otros planean presentar la solicitud FDA; posibles problemas de seguridad en la enfermedad de Duchenne preocupan a los pacientes.
Investigación
Todo lo que debe saber sobre la terapia génica Genethon GNT0004 para la distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de prensa
¿La colaboración entre Genethon y Eukarÿs reducirá el coste de las terapias genéticas?
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21 de agosto de 2026
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La terapia génica RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne muestra mejoría en la actividad de la amiloidosis sistémica no específica (NSAA) y expresión de microdistrofina, pero faltan datos importantes de biomarcadores.
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Herramienta CRISPR GuideX: hfCas12Max en terapias basadas en CRISPR
Pautas de cuidado
Ejercicios de respiración en la distrofia muscular de Duchenne: terapia respiratoria, cuidados pulmonares y soporte pulmonar.
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