SonoThera presentará nuevos datos en la Conferencia MDA 2025 que demuestran el potencial de la medicina genética mediante la administración dirigida mediada por ultrasonido (UMD) en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
- Nuevos datos preclínicos demuestran la capacidad de la novedosa tecnología UMD no viral de SonoThera para administrar medicamentos genéticos, permitiendo la expresión de la proteína distrofina de longitud completa en los músculos esqueléticos, cardíacos y del diafragma.
- El enfoque no invasivo de SonoThera se está desarrollando para permitir una biodistribución amplia y altamente dirigida de diversos medicamentos genéticos sin restricción de tamaño de una manera segura y redosificable.
SonoThera, una empresa de biotecnología dedicada a tratar la causa raíz de las enfermedades humanas a través del desarrollo de la próxima generación de medicamentos genéticos, anunció hoy que presentará nuevos datos en la Conferencia Clínica y Científica anual de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA), que se llevará a cabo del 16 al 19 de marzo en Dallas, Texas.
Transmisión mediada por ultrasonido (UMD)
SonoThera está desarrollando la primera plataforma de administración de genes no virales mediada por ultrasonido del mundo, que está diseñada para superar las limitaciones de otros enfoques de terapia genética.
Los datos preclínicos destacan la capacidad de la administración mediada por ultrasonidos (UMD) para expresar construcciones genéticas no virales de una manera redosificable y duradera, lo que permite la expresión de distrofina de longitud completa en los músculos esqueléticos, cardíacos y del diafragma en modelos murinos. SonoThera está desarrollando un enfoque patentado, no viral y no invasivo que utiliza la administración mediada por ultrasonidos, que permite una biodistribución amplia y altamente dirigida de diversos medicamentos genéticos sin restricción de tamaño de una manera redosificable, diseñada para ser segura, bien tolerada y rentable.
“Nos centramos en los importantes desafíos que aún persisten en el tratamiento de la DMD, entre los que se incluyen la incapacidad de administrar la distrofina de longitud completa, la inmunogenicidad del vector viral, la imposibilidad de mejorar la función motora, la incapacidad de repetir la dosificación, los problemas de seguridad y, por supuesto, el alto coste del tratamiento”, afirmó Kenneth Greenberg, PhD, director ejecutivo de SonoThera. “Creemos que la UMD puede resolver estos problemas y hacerlo de una forma no viral y no invasiva. Esperamos compartir nuestros últimos datos en la próxima conferencia de la MDA”.
