Scribe Therapeutics, una empresa de medicamentos genéticos que libera el potencial de CRISPR para transformar la salud humana, anunció hoy su participación en la 28.ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular (ASGCT), que tendrá lugar del 13 al 17 de mayo de 2025 en el Centro de Convenciones Ernest N. Morial en Nueva Orleans, Luisiana.
Scribe Therapeutics ofrecerá dos presentaciones que mostrarán los avances continuos de la compañía posibles gracias a su enfoque CRISPR para diseñar nuevos medicamentos genéticos in vivo. En una demostración de potente aplicación terapéutica, Scribe Therapeutics presentará nuevas estrategias de edición genómica utilizando su tecnología X-Editor (XE) para atacar mutaciones en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno neuromuscular grave que puede provocar insuficiencia respiratoria y cardíaca. Los hallazgos de este estudio mostrarán a XE como una plataforma eficaz y versátil para el tratamiento de la DMD y otros trastornos musculares hereditarios.
La presentación conjunta describirá el trabajo de Scribe Therapeutics y Prevail Therapeutics, una subsidiaria propiedad al 100 % de Eli Lilly and Company, para diseñar vectores virales adenoasociados (AAV) autoinactivantes que incorporan la XE basada en CRISPR de Scribe Therapeutics con ARN guía autodirigidos, y los resultados demuestran una edición in vivo potente, transitoria y controlable en el sistema nervioso central de ratones. Las compañías alcanzaron recientemente un hito en su colaboración para abordar enfermedades neurológicas y neuromusculares.
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