Satellos Bioscience, una empresa de biotecnología pública que desarrolla nuevos enfoques terapéuticos de moléculas pequeñas para mejorar el tratamiento de enfermedades y trastornos musculares, anunció hoy que ha completado la inscripción de las cuatro cohortes de dosis múltiples ascendentes (MAD) para el ensayo clínico de fase 1 de SAT-3247 en voluntarios sanos.
“La finalización de la inscripción de voluntarios sanos en nuestro ensayo de fase 1 marca un hito importante en nuestra misión de desarrollar terapias transformadoras para pacientes con enfermedades degenerativas”, afirmó Frank Gleeson, cofundador y director ejecutivo de Satellos. “Creemos que SAT-3247 representa una opción de tratamiento novedosa, bien tolerada y más favorable como terapia oral de una vez al día diseñada para restaurar la regeneración y reparación muscular en todos los pacientes con DMD, ya sea que se use como fármaco independiente o como terapia complementaria. Este progreso prepara el terreno para que presentemos los primeros datos de la fase 1 en una próxima conferencia médica importante y avanza en nuestro compromiso de ofrecer soluciones significativas a la comunidad de DMD”.
Resumen del anuncio de SAT-3247
- La empresa sigue en camino de informar los datos de la Fase 1a de las cohortes de dosis única y múltiple ascendente (SAD y MAD) en la parte de voluntarios sanos del estudio en el primer trimestre de 2025 en una próxima reunión médica importante.
- La parte de la fase 1b del ensayo, en pacientes con DMD, está en marcha con la intención de inscribir hasta 10 voluntarios adultos con DMD confirmada genéticamente durante el primer trimestre de 2025.
- La presentación de la Fase 2 del IND está prevista para finales del primer trimestre de 2025
Acerca de SAT-3247 Fase 1
El ensayo clínico de fase 1 consta de dos componentes. En el primer componente, 72 voluntarios sanos se han inscrito en un estudio ciego, aleatorizado, controlado con placebo, escalonado y de diseño paralelo para evaluar la seguridad y las propiedades farmacocinéticas de SAT-3247. Los participantes fueron asignados aleatoriamente a cinco cohortes de SAD, cuatro cohortes de MAD y una cohorte de dosis de efecto de los alimentos. El segundo componente, la parte de fase 1b del ensayo, está actualmente en curso. Hasta 10 voluntarios adultos con DMD confirmada genéticamente se inscribirán en una cohorte de dosis única, abierta, de 28 días para evaluar la seguridad y las propiedades farmacocinéticas en pacientes y explorar posibles marcadores farmacodinámicos.
¿Qué es SAT-3247?
SAT-3247 es un fármaco oral patentado de molécula pequeña que está siendo desarrollado por Satellos como un tratamiento novedoso para regenerar el músculo esquelético que se pierde en la distrofia muscular de Duchenne (DMD o Duchenne) y otras afecciones degenerativas o lesionales. Satellos está promoviendo SAT-3247 como un posible tratamiento para la DMD, independientemente de la distrofina y sin importar el estado de mutación del exón.
