En 2025, los resultados de los nuevos estudios de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne serán objeto de atención por parte de los más curiosos. Las fases de prueba de las terapias génicas Genethon GNT-0004, RegenxBio RGX-202 y Solid Biosciences SGT-003 están siendo seguidas con interés por las familias. Estas nuevas terapias génicas para la distrofia muscular de Duchenne son prometedoras para las familias.
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El costo prohibitivo del Elevidys, desarrollado por Sarepta Therapeutics y que recibió aprobación ampliada por el FDA hace aproximadamente un año, y el fracaso de algunos niños con DMD para pasar las pruebas de anticuerpos están impulsando a las familias hacia nuevas terapias genéticas.
Los pacientes con Duchenne siguen de cerca los resultados de nuevos tratamientos genéticos para la DMD.
Nuevas terapias genéticas como la Elevidys
Los ensayos de las terapias génicas Genethon GNT-0004, RegenxBio RGX-202 y Solid Biosciences SGT-003 siguen en curso y, a juzgar por los anuncios realizados por las empresas, hasta el momento los estudios se evalúan positivamente. [Leer más: Preguntas frecuentes sobre Elevidys]
Recordemos las nuevas terapias genéticas que serán una alternativa al Elevidys.
Solid Biosciences SGT-003
SGT-003, desarrollado por Solid Biosciences, es un prometedor tratamiento de terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta innovadora terapia funciona mediante la administración de un gen de microdistrofina funcional a las células musculares, lo que puede ayudar a restablecer la función muscular y retrasar la progresión de la enfermedad. Al atacar la causa principal de la DMD a nivel genético, SGT-003 tiene el potencial de mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes con esta enfermedad debilitante.
Según la información publicada por Solid Biosciences en su página de Ensayos Clínicos, 43 personas están participando en el estudio. Se informa que los ensayos clínicos de SGT-003 comenzarán en mayo de 2024 y la primera fase del estudio concluirá aproximadamente en mayo de 2027. [Leer más]
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RegenxBio RGX-202
RegenxBio RGX-202, una de las nuevas terapias genéticas para la enfermedad de Duchenne, es un tratamiento de terapia genética innovador que ha mostrado resultados prometedores en estudios clínicos. Esta innovadora terapia tiene como objetivo atacar y corregir las mutaciones genéticas que causan una variedad de enfermedades debilitantes. Al utilizar un vector viral para administrar copias funcionales del gen defectuoso, RGX-202 tiene el potencial de proporcionar efectos duraderos y potencialmente curativos para pacientes que sufren trastornos genéticos. [Leer más]
Según la información proporcionada por REGENXBIO, RGX-202 es una posible terapia génica experimental de primera clase destinada a mejorar la función y los resultados en la enfermedad de Duchenne. Con una construcción de microdistrofina diferenciada que codifica áreas importantes de la distrofina natural, como el dominio C-Terminal (CT), RGX-202 es el único tratamiento genético para la enfermedad de Duchenne que está aprobado o en una etapa avanzada de desarrollo. La investigación preclínica ha demostrado que el dominio CT mejora la capacidad del músculo para autocurarse y lo protege del estrés provocado por las contracciones.
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Genethon GNT-0004
Genethon GNT-0004 es una nueva terapia genética desarrollada por Genethon, una empresa de biotecnología líder especializada en medicina genética. Este tratamiento revolucionario tiene como objetivo atacar y corregir las mutaciones genéticas que causan una variedad de trastornos genéticos raros. Con su enfoque innovador y resultados prometedores en estudios preclínicos, Genethon GNT-0004 tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas y mejorar las vidas de los pacientes en todo el mundo.Leer más]
“Los resultados del tratamiento con nuestra terapia génica GNT0004 son muy positivos en pacientes tratados con la dosis más alta de las dos, tanto en términos de expresión de microdistrofina como de mejoría clínica”, señaló Frederic Revah, director ejecutivo de Genethon. Esta dosis en particular, que es menor que las utilizadas en otros ensayos de terapia génica para la DMD, es también lo que hace que nuestro producto sea fuerte. GNT0004 puede ser la terapia génica curativa más eficaz disponible para la DMD.
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“Estos resultados clínicos demuestran que la terapia génica puede aportar soluciones a una de las enfermedades genéticas más complejas”, subrayó el Dr. Revah. En el segundo trimestre de 2025, esperamos iniciar la fase confirmatoria (pivotal) en más de 60 niños en Europa, a la que seguirán los Estados Unidos.
Impacto potencial de las nuevas terapias genéticas para la enfermedad de Duchenne
Las terapias genéticas ofrecen un potencial prometedor para transformar la vida de las personas con Duchenne y brindarles la esperanza de un futuro mejor. De cara al futuro, es fundamental abordar los desafíos y obstáculos que impiden que estas terapias lleguen al mercado, garantizando que sean seguras, eficaces y accesibles para todos los que las necesitan. Si luchamos juntos, podemos avanzar hacia un mundo en el que la Duchenne ya no sea un diagnóstico devastador, sino una enfermedad que se pueda controlar y tratar de manera eficaz.
La inversión continua en investigación y desarrollo es esencial para aprovechar todo el potencial de estos tratamientos innovadores y llevarlos a los pacientes que más los necesitan. La colaboración entre científicos, médicos y socios de la industria es clave para superar los obstáculos que actualmente limitan la adopción generalizada de terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne. Al aunar nuestros recursos y experiencia, podemos acelerar el ritmo del progreso y garantizar que estas terapias que cambian la vida lleguen a quienes las están esperando. El futuro del tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne es prometedor, pero se requerirá dedicación, persistencia y colaboración para hacerlo realidad.
