MetrioPharm anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a su compuesto principal, MP1032, para el tratamiento de niños afectados por distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Este hito sigue al ODD del US FDA, lo que subraya el potencial del MP1032 como terapia de primera clase que podría minimizar la dependencia de corticosteroides en dosis altas, que causan efectos secundarios graves como osteoporosis, retraso del crecimiento y problemas metabólicos.
Tabla de contenido
Hallazgos clave de MetrioPharm MP1032
- La Agencia Europea de Medicamentos reconoce el potencial del compuesto principal MP1032 para abordar una importante necesidad médica no satisfecha en la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
- La designación está allanando el camino para una terapia a largo plazo más segura
- MP1032 ha demostrado la capacidad de preservar la función muscular y reducir la inflamación sin alterar los procesos celulares normales.
El ODD de EMA ofrece incentivos clave, como la asistencia del protocolo de EMA, la exención de tasas y hasta 12 años de exclusividad en el mercado de la UE (ampliados a 10 años debido al enfoque pediátrico de DMD) tras su aprobación. Esta validación regulatoria se basa en datos preclínicos convincentes que demuestran la capacidad de MP1032 para preservar la función muscular y reducir la inflamación sin alterar los procesos celulares normales.
“Este doble ODD de FDA y EMA, así como la designación de Enfermedad Pediátrica Rara ya recibida de FDA, son revolucionarios para MetrioPharm y la comunidad de la DMD”, afirmó el director ejecutivo, Thomas Christély. “El mecanismo único de MP1032 —modular las ROS mitocondriales en células inmunitarias hiperactivas— podría transformar el tratamiento a largo plazo de la DMD al reducir drásticamente las dosis de corticosteroides y los efectos secundarios. Estamos acelerando el avance de MP1032 hacia los ensayos de Fase II, colaborando con grupos de pacientes y explorando colaboraciones para ofrecerlo a niños que necesitan opciones más seguras. Más allá de la DMD, el enfoque dirigido al huésped de nuestra plataforma ha demostrado ser prometedor en enfermedades autoinmunes e incluso pandemias, como lo demuestra nuestro estudio de Fase IIa sobre la COVID-19 financiado por HERA”.
¿Qué es MetrioPharm MP1032?
El candidato principal de MetrioPharm, MP1032, es una pequeña molécula única que ataca las reacciones exageradas de las células inmunes activadas abordando un proceso metabólico natural central que ocurre en las células inmunes activadas. Las mitocondrias de estas células reaccionan a la activación incrementando su metabolismo energético, lo que a su vez conduce a la generación excesiva de especies reactivas de oxígeno (ROS). MP1032 es un fármaco antiinflamatorio de primera clase que reduce el exceso de ROS sin interferir con los niveles fisiológicos de ROS de otras células, esenciales para el funcionamiento celular normal, lo que resulta en un excelente perfil de seguridad. Como monoterapia, MP1032 produce efectos terapéuticos similares a los corticosteroides (terapias basadas en cortisona), pero sin efectos secundarios graves. A diferencia de los antiinflamatorios tradicionales, imita los beneficios de los corticosteroides como monoterapia, pero evita sus toxicidades, como se ha demostrado en modelos preclínicos de DMD, esclerosis múltiple, artritis y otros.
