Medera, compañía biofarmacéutica en fase clínica centrada en el tratamiento de enfermedades cardiovasculares mediante el desarrollo de terapias de última generación, y su división de desarrollo clínico Sardocor, en colaboración con el Centro Médico de la Universidad de Kansas, anunciaron hoy el tratamiento exitoso del primer paciente del ensayo clínico de fase 1b MUSIC-DMD. El ensayo investiga AAV1.SERCA2a, un tratamiento de terapia génica de una sola administración para la miocardiopatía secundaria a la distrofia muscular de Duchenne (DMD-CM).
Tabla de contenido
Primer paciente tratado con SRD-001
El paciente fue tratado con éxito mediante acceso a la arteria radial izquierda con la metodología de infusión intracoronaria mínimamente invasiva patentada por Medera. El paciente toleró bien el procedimiento y fue dado de alta tras una noche de hospitalización en observación.
Terapia génica para la miocardiopatía con DMD: SRD-001
“Este hito representa un avance fundamental en el tratamiento de la miocardiopatía asociada a la DMD”, afirmó Ronald Li, PhD, director ejecutivo y cofundador de Medera. “A medida que las tasas de supervivencia mejoran gracias a las intervenciones respiratorias, las complicaciones cardíacas se han convertido en la principal causa de mortalidad en pacientes con DMD. La innovadora terapia génica de nuestra división Sardocor, pionera en humanos, ofrece una solución prometedora para abordar esta necesidad médica crucial no cubierta mediante nuestra metodología patentada de infusión intracoronaria, que ha demostrado en otras indicaciones la administración segura y fiable del gen terapéutico directamente al tejido cardíaco afectado”.
Ensayo de fase 1b MUSIC-DMD
El ensayo de fase 1b MUSIC-DMD es un estudio abierto y controlado que evalúa la seguridad y eficacia de AAV1.SERCA2a, una terapia génica del serotipo 1 del virus adenoasociado (AAV1) que administra el gen SERCA2a directamente a las células del músculo cardíaco en hombres adultos con miocardiopatía asociada a DMD.
El estudio incluirá hasta 12 participantes en grupos de dosis baja, dosis alta y control. La miocardiopatía asociada a la DMD se caracteriza por una sobrecarga de calcio en las células del músculo cardíaco, lo que provoca fibrosis progresiva e insuficiencia cardíaca. AAV1.SERCA2a busca restaurar el control del calcio en pacientes con DMD-MC mediante el aumento de la producción de la proteína SERCA2a, lo que podría revertir la enfermedad subyacente.
Ensayo clínico SRD-001 – NCT06224660
Inicio del estudio (real): 2024-10-02
Finalización primaria (estimada): 2027-10
Finalización del estudio (estimada): 2030-10
Número de participantes (estimado): 12 (Masculino)
Ubicaciones: EE.UU
Edades elegibles para estudiar: 18 años o más (adulto, adulto mayor)
Criterios de participación de la Fase 1b del SRD-001
Las personas deben cumplir con los requisitos de inclusión para ser elegibles. Si una persona padece otra enfermedad o está en tratamiento que podría impedirle recibir terapia génica, es posible que no pueda participar. Puede consultar el conjunto completo de criterios de inclusión y exclusión haciendo clic en este enlace del estudio. NCT06224660 –.
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