Uno de los obstáculos más importantes para la aplicación de la terapia génica Elevidys, desarrollada para la distrofia muscular de Duchenne, es la alta concentración de anticuerpos anti-AAV. Hansa Biopharma anuncia datos que respaldan el tratamiento con imlifidasa antes de la administración de la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne. Tras el tratamiento con imlifidasa en tres pacientes, los anticuerpos anti-AAV preexistentes disminuyeron a un título inferior a 1:400, lo que permitió el tratamiento con ELEVIDYS.
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Hansa Biopharma, anunció los resultados principales de tres pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tratados con imlifidasa de Hansa antes de recibir ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec-rokl) de Sarepta en el ensayo SRP-9001-104.
Hansa Biopharma informa resultados alentadores de la imlifidasa
Tras una dosis de imlifidasa, tres pacientes experimentaron una rápida reducción de anticuerpos IgG, a niveles ≥95% inferiores a los basales. Además, en estos tres pacientes, los anticuerpos anti-AAV preexistentes se redujeron por debajo de un título de 1:400, lo que permitió el tratamiento con ELEVIDYS.
El perfil de seguridad de la imlifidasa concordó con la experiencia previa y el ensayo no generó nuevas señales de seguridad. Doce semanas después de la administración de la terapia génica, los pacientes del ensayo mostraron evidencia de transducción y expresión de microdistrofina mediada por AAV, aunque con niveles inferiores a los observados en otros ensayos con ELEVIDYS. Con base en estos resultados, Hansa y Sarepta discutirán los próximos pasos del programa.
¿Qué hace la imlifidasa en las terapias genéticas?
Actualmente, la imlifidasa se está evaluando como pretratamiento a la terapia génica en áreas de gran necesidad no satisfecha. Muchas terapias génicas se basan en el uso de vectores de virus adenoasociados (VAA). En algunos pacientes, el sistema inmunitario posee anticuerpos que contrarrestan el tratamiento de terapia génica, impidiendo su éxito. El pretratamiento con imlifidasa antes de la terapia génica basada en VAA tiene el potencial de inactivar los anticuerpos y, por lo tanto, permitir la terapia génica en pacientes con anticuerpos preexistentes a terapias génicas basadas en VAA. Actualmente, se estima que, en promedio, los NAb impiden que una de cada tres personas se beneficie de los tratamientos de terapia génica.
¿Qué es el ensayo clínico SRP-9001-104?
SRP-9001-104 es un ensayo abierto de pacientes varones ambulatorios con DMD entre cuatro y nueve años de edad, y con anticuerpos preexistentes a ELEVIDYS. Se tratará a un máximo de seis pacientes con imlifidasa seguida de ELEVIDYS. Ninguno de los pacientes incluidos en el ensayo es elegible actualmente para recibir ELEVIDYS debido a la presencia de anticuerpos dirigidos contra AAVrh74, el vector utilizado para administrar el tratamiento de terapia génica de Sarepta.
Más información: Preguntas frecuentes sobre Elevidys
