Elevidys, una terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) derivada de Sarepta Therapeutics, ya está disponible para pacientes ambulatorios, y la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) sugiere que se levante la suspensión voluntaria. La investigación de FDA concluyó que el producto de terapia génica no tuvo nada que ver con la muerte del niño de 8 años.
La historia de la terapia génica de Sarepta, que comenzó a principios de este año tras la aparición de graves preocupaciones de seguridad y muertes, ha dado un nuevo giro con el latigazo regulatorio. El FDA intervino y solicitó a Sarepta que suspendiera todas las entregas del tratamiento en EE. UU. para pacientes ambulatorios tras el fallecimiento de un tercer paciente —un hombre de 51 años que participaba en un estudio de fase I del fármaco para la distrofia muscular de cinturas, que también utiliza un vector AAV—. El FDA inició entonces una investigación tras el informe de otra muerte el viernes.
Sin embargo, en un breve comunicado publicado el lunes por la tarde, el FDA sugirió levantar la suspensión voluntaria, permitiendo que las personas ambulatorias sigan tomando el Elevidys. Sarepta y las autoridades brasileñas coincidieron con la agencia en que la muerte más reciente del paciente brasileño de ocho años probablemente se debió a un episodio grave de influenza, y no al producto de terapia génica en sí. Una infección que se agrava con la inmunosupresión. – Leer más: FDA Investigan la muerte de un niño brasileño de 8 años que recibió Elevidys –
Sigue vigente una suspensión voluntaria para los pacientes no ambulatorios, para quienes el FDA aún no ha emitido ninguna recomendación después de dos muertes relacionadas con el Elevidys.
