La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha sugerido que se otorgue una autorización de comercialización condicional a Duvyzat (givinostat) en la UE para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas que pueden caminar a partir de los seis años. Duvyzat es una suspensión que se administra por vía oral junto con la terapia con corticosteroides.
Tabla de contenido
¿Es Duvyzat un tratamiento para la DMD?
No existe cura para la DMD y el tratamiento se centra en la terapia con corticosteroides, la prevención de contracturas y el cuidado médico del corazón y la función respiratoria.¿Qué es Duvyzat (givinostat)?)
¿Es seguro Duvyzat?
El perfil de seguridad de Duvyzat se basa en datos de 179 pacientes. Los eventos más frecuentes en pacientes tratados con givinostat fueron diarrea, dolor abdominal, trombocitopenia (niveles bajos de plaquetas), vómitos, hipertrigliceridemia (niveles altos de triglicéridos, un tipo de grasa) y fiebre.
Duvyzat Aprobado en Europa
Se recomienda la autorización de comercialización condicional Duvyzat, uno de los mecanismos regulatorios de la UE para facilitar el acceso temprano a medicamentos que satisfacen una necesidad médica no cubierta. Este tipo de aprobación permite a la Agencia recomendar la autorización de comercialización de un medicamento con datos menos completos de lo que normalmente se espera, si el beneficio de la disponibilidad inmediata de un medicamento para los pacientes supera el riesgo inherente a que aún no se disponga de todos los datos.
Para confirmar la eficacia de Duvyzat, se ha solicitado a la empresa que realice un estudio aleatorizado y controlado con placebo en pacientes ambulatorios con DMD y un estudio de eficacia y seguridad posterior a la autorización basado en datos de un registro de pacientes de niños con DMD de seis años o más tratados con givinostat.
El dictamen adoptado por el CHMP constituye un paso intermedio en el proceso de acceso de los pacientes al medicamento Duvyzat. El dictamen se remitirá ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre la autorización de comercialización a nivel de la UE. Una vez concedida la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán en cada Estado miembro, teniendo en cuenta el posible papel o uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de dicho país.
