Dyne Therapeutics anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) (FDA) otorgó la designación de terapia innovadora a DYNE-251 para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), susceptibles a la omisión del exón 51. Esta designación se basa en datos del ensayo clínico DELIVER, actualmente en curso.
DYNE-251: Designación de terapia innovadora
“Esta designación de Terapia Innovadora para DYNE-251 demuestra su potencial como terapia de última generación, diseñada para brindar una mejora funcional significativa a las personas con DMD, en quienes la omisión del exón 51 puede conducir a la producción de distrofina casi completa”, afirmó el Dr. Doug Kerr, Ph.D., director médico de Dyne. “Como ya hemos revelado, DYNE-251 ha demostrado una mejora funcional sostenida durante dieciocho meses, según parámetros clave como el tiempo para levantarse y la velocidad de zancada en el percentil 95. El nivel de expresión de distrofina casi completa observado representa un avance significativo que podría brindar beneficios significativos a los pacientes”.
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