Una terapia celular preserva la estructura y función muscular en ratones de laboratorio con un tipo de enfermedad similar a la distrofia muscular de Duchenne, según una nueva investigación del Smidt Heart Institute en Cedars-Sinai.
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno hereditario poco común que afecta principalmente a niños varones y provoca un debilitamiento muscular tan grande que, con el tiempo, pierden la capacidad de caminar. El corazón y los pulmones también se debilitan con el tiempo, lo que provoca una muerte prematura.
La terapia, descrita en Stem Cell Reports, utiliza células derivadas de cardiosferas (CDC), células cardíacas con el potencial de reparar tejidos. Eduardo Marbán, MD, PhD, director ejecutivo del Smidt Heart Institute y coautor del estudio, descubrió cómo aislar y cultivar CDC en un laboratorio e infundirlas en un paciente. Informes sobre células madre –
Un estudio clínico demostró que los CDC pueden proteger los músculos debilitados del debilitamiento en adultos con distrofia muscular de Duchenne. Los ensayos clínicos también han demostrado que los CDC pueden reparar el daño cardíaco asociado con la distrofia muscular de Duchenne. Una terapia celular llamada deramiocel, basada en CDC, se encuentra actualmente en ensayos clínicos avanzados con dosis repetidas para verificar mejoras en la insuficiencia cardíaca y la miopatía esquelética en pacientes con Duchenne. ¿Qué es Deramiocel? ¿Qué hace CAP-1002? –
"Nuestra nueva investigación demuestra que si exponemos a ratones jóvenes con este trastorno a los CDC, podemos prevenir el desarrollo de debilidad muscular en primer lugar", dijo Russell G. Rogers, PhD, profesor asistente en el Smidt Heart Institute y autor correspondiente del estudio.
Los investigadores administraron la terapia celular mensualmente a ratones de laboratorio con distrofia muscular de Duchenne durante un año. Al cabo de un año, los ratones que recibieron la terapia celular mantuvieron la resistencia al ejercicio y la fuerza muscular, similares a las de su juventud. Sin embargo, los ratones que no recibieron la terapia celular perdieron la capacidad de hacer ejercicio y sus músculos se debilitaron, como ocurre durante la progresión natural de la distrofia muscular de Duchenne.
