La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) investiga la muerte de un niño de 8 años que recibió Elevidys, una terapia génica Sarepta Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne. El fallecimiento ocurrió el 7 de junio de 2025. FDA ha solicitado la suspensión voluntaria de la distribución del producto mientras investiga los problemas de seguridad.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) emitió un comunicado de prensa anunciando una investigación sobre la muerte de un paciente de ocho años con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que había recibido terapia génica ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec). Leer más –
Roche aún no ha proporcionado información detallada
Sarepta sintió la necesidad de hacer una declaración sobre el tema el 25 de julio de 2025.
Se consideró que la muerte de este paciente no estaba relacionada con el tratamiento con ELEVIDYS. Según informó ayer Naomi Kresge en Bloomberg News:
Roche Holding AG afirma que la reciente muerte de un paciente en Brasil que había sido tratado con la terapia génica Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne no está relacionada con el tratamiento. Declaración sobre ELEVIDYS –
- El niño no participó en un ensayo clínico; el médico que informó el caso evaluó que su muerte no estaba relacionada con la terapia genética, dice Roche en un comunicado.
- Se informó de la muerte a las autoridades sanitarias.
- Roche, que comercializa el tratamiento para la enfermedad de Duchenne Elevidys de Sarepta fuera de Estados Unidos, se niega a hacer comentarios sobre la edad del niño o los detalles del caso.
Sarepta informó este evento a FDA el 18 de junio de 2025, a través de la base de datos electrónica posterior a la comercialización de FDA, FAERS.
