Avidity Biosciences anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de terapia innovadora a delpacibart zotadirsen (del-zota) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas que viven con mutaciones susceptibles de omisión del exón 44 (DMD44).
Del-zota se está evaluando actualmente en el ensayo de extensión de etiqueta abierta EXPLORE44 de fase 2 (EXPLORE44-OLE™) para personas que viven con DMD44 y es el primero de varios AOC que la compañía está desarrollando para la DMD.
La DMD es una enfermedad genética poco común que se caracteriza por daño muscular progresivo y debilidad debido a la pérdida de la proteína distrofina que generalmente comienza a una edad muy temprana. Del-zota está diseñado para administrar oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO) al músculo esquelético y al tejido cardíaco para omitir específicamente el exón 44 del gen de la distrofina y permitir la producción de distrofina de longitud casi completa. - Leer más: Avidity Biosciences anuncia datos positivos de Del-zota que muestran mejoras consistentes y estadísticamente significativas en la distrofina –
“La designación de Terapia Innovadora subraya aún más la apreciación de FDA por el gran potencial de del-zota para abordar la causa subyacente de la DMD44 y la urgente necesidad de ofrecer opciones de tratamiento innovadoras a la comunidad con DMD”, declaró el Dr. Steve Hughes, director médico de Avidity. “Con las notables y consistentes mejoras que hemos observado en múltiples biomarcadores, incluida la distrofina, en el ensayo de fase 1/2 de EXPLORE44, nos centramos en llevar del-zota a las personas con DMD44 lo antes posible y en mantenernos en el buen camino para la presentación de la solicitud de autorización de comercialización (BLA) prevista para finales de 2025”.
En el ensayo de fase 1/2 EXPLORE44®, ya finalizado, para personas con DMD44, del-zota demostró aumentos estadísticamente significativos en la omisión de exón, un aumento sustancial en la producción de distrofina, una reducción significativa y sostenida de los niveles de creatina quinasa hasta niveles casi normales, y una seguridad y tolerabilidad consistentemente favorables. Avidity planea presentar los datos principales y funcionales del ensayo de fase 2 EXPLORE44-OLE, en curso y con todos los participantes inscritos, en el cuarto trimestre de 2025.
Más información: Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisión del exón 44 para la enfermedad de Duchenne
La compañía sigue en camino para la presentación de la solicitud de autorización de comercialización (BLA) prevista para finales de 2025. Los preparativos comerciales de Avidity para un posible lanzamiento en EE. UU. de del-zota en DMD44, tras la aprobación de FDA, están en marcha. El lanzamiento previsto de Del-Zota sienta las bases para posibles lanzamientos secuenciales de los programas neuromusculares adicionales de Avidity para del-desiran en la distrofia miotónica tipo 1 (DM1) y del-brax en la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD).
La designación de terapia innovadora es un proceso diseñado para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos que están destinados a tratar una afección grave y la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial sobre la terapia disponible en uno o más puntos finales clínicamente significativos.
Además de recibir la designación de terapia innovadora, del-zota recibió previamente la designación de huérfano por parte de FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y las designaciones de enfermedad pediátrica rara y vía rápida por parte de FDA para el tratamiento de DMD44.
Más información: Próximas terapias de omisión del exón 44 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
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