Es desgarrador pensar que en el mundo actual, en países de todo el mundo, los niños están perdiendo la vida demasiado pronto simplemente porque no pueden acceder a los tratamientos médicos que necesitan desesperadamente. Esta es la trágica realidad de muchos niños que padecen distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética devastadora y poco común que provoca debilidad muscular progresiva y, en última instancia, muerte prematura. El hecho de que existan tratamientos que salvan vidas, pero estos niños sigan muriendo por falta de acceso, es algo que no podemos ignorar. Y la dura verdad es que todos somos responsables de esta crisis.
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¿Quién es culpable?
¡Las asociaciones de DMD, los ministerios de salud y los fabricantes de medicamentos son culpables!
La DMD es un trastorno genético que afecta principalmente a los varones y que les priva gradualmente de su capacidad para caminar, provoca insuficiencia respiratoria y cardíaca y acorta la esperanza de vida, a menudo hasta los 20 años. Sin embargo, hay esperanza. Se han desarrollado y aprobado tratamientos para la DMD, como terapias de omisión de exón y terapias genéticas, por parte de las principales autoridades sanitarias, como la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos) y la EMA (Agencia Europea de Medicamentos). Estos tratamientos ofrecen a los niños la posibilidad de tener una mejor calidad de vida e incluso de sobrevivir, si se administran a tiempo.
Pero a pesar de estos avances, persiste una realidad desgarradora e injusta: millones de niños siguen sin tener acceso a estos tratamientos que les salvan la vida. Es una situación que debería ser impensable en el mundo moderno, pero es una batalla diaria para las familias de todo el mundo. [Leer más: El mercado de la distrofia muscular de Duchenne crece: pero no todas las familias tienen acceso a los tratamientos]
¿Por qué sucede esto?
Las razones que se esconden tras esta disparidad son multifacéticas y tienen su raíz en problemas sistémicos. Una de las principales barreras es el coste. Los tratamientos avanzados como los que se utilizan para tratar la DMD son caros y, en muchos países de ingresos bajos o medios, estos tratamientos están simplemente fuera del alcance de la mayoría de las familias. En los países más ricos, donde estos tratamientos pueden estar disponibles, los trámites burocráticos, las restricciones a la cobertura de los seguros y la falta de concienciación y apoyo en determinadas zonas siguen haciendo que a los niños se les niegue el acceso a ellos.
El papel de los ministerios de salud
Hacemos un llamamiento a los ministerios de salud de todo el mundo para que adopten medidas inmediatas y significativas. Estos gobiernos son responsables de garantizar la salud y el bienestar de sus ciudadanos, incluidos los niños que padecen enfermedades raras como la DMD. Es inaceptable que en 2025 sigan muriendo niños por enfermedades tratables. Los ministerios de salud deben priorizar la disponibilidad y asequibilidad de los tratamientos para las enfermedades raras, asegurando los fondos necesarios y mejorando el acceso a la mejor atención médica.
Los gobiernos también deben trabajar para agilizar los procesos de aprobación de nuevos tratamientos y garantizar que las familias no se vean agobiadas por la burocracia cuando luchan por la vida de sus hijos. Se deben establecer políticas para crear una red mundial de apoyo a estas familias, garantizando que ningún niño con DMD quede excluido por su lugar de nacimiento o por la situación económica de su familia.
Fabricantes de tratamientos para la DMD: es hora de actuar
Del mismo modo, las compañías farmacéuticas que fabrican tratamientos para la DMD tienen una responsabilidad moral. Si bien han logrado avances increíbles en el desarrollo de terapias, su trabajo no puede detenerse en el laboratorio o la clínica. Necesitamos que asuman la responsabilidad de garantizar un acceso equitativo a estos tratamientos en todo el mundo. Esto significa fijar precios de los tratamientos que sean asequibles para todas las familias, ofrecer programas de asistencia financiera y colaborar con organizaciones internacionales de salud para distribuir tratamientos a regiones desatendidas.
Entendemos que la investigación y el desarrollo requieren inversiones importantes, pero las ganancias generadas por los tratamientos no deben ser a expensas de las vidas de los niños que los necesitan. Si estas empresas realmente quieren afirmar que su negocio es mejorar vidas, sus esfuerzos deben dirigirse a garantizar que estas terapias que salvan vidas lleguen a quienes más las necesitan.
Por qué todos tenemos una responsabilidad
Si bien los ministerios de salud y los fabricantes desempeñan papeles fundamentales, el resto de nosotros no estamos exentos de responsabilidad. Cada vez que oímos hablar de niños que mueren a causa de la DMD, no debemos hacer la vista gorda. No es sólo responsabilidad de los médicos, los padres o los gobiernos: es un problema mundial que exige la compasión y la acción colectiva de todos nosotros. No se debe permitir que la injusticia de que los niños sufran una enfermedad que es tratable persista simplemente por motivos geográficos o económicos. [Leer más: El desafío de obtener terapia génica para DMD: ¿la geografía es el destino?]
La sensibilización, el apoyo a las organizaciones benéficas pertinentes y la exigencia de responsabilidades a las empresas farmacéuticas y a los gobiernos son formas en las que podemos marcar la diferencia. Cada uno de nosotros tiene el poder de contribuir a un mundo en el que ningún niño muera innecesariamente a causa de la distrofia muscular de Duchenne. [Leer más: Pregunte a las asociaciones de DMD de su país: ¿Cuándo llegarán los tratamientos de Duchenne a nuestro país?]
Un llamado al cambio
Debemos unirnos para exigir que ningún niño vuelva a enfrentarse a la muerte por una enfermedad tratable como la DMD simplemente por falta de acceso a la atención médica necesaria. Se trata de una lucha por la vida, y es una lucha que no podemos permitirnos perder. A los ministerios de salud, les instamos a que tomen medidas audaces. A los fabricantes de tratamientos para la DMD, les pedimos que garanticen que sus innovaciones lleguen a todos los niños que las necesitan. Y a todos nosotros, les pedimos un apoyo inquebrantable en este movimiento mundial para salvar vidas de niños.
Ha llegado el momento de cambiar. Asegurémonos de que la próxima generación de niños con DMD no tenga que sufrir ni morir por nuestra inacción. Ellos merecen algo mejor, y nosotros también.
¿Qué se debe hacer?
- Las asociaciones de DMD deberían dejar de tratar asuntos inútiles y unir a los Ministerios de Salud y a los fabricantes farmacéuticos.
- Los fabricantes de tratamientos con DMD deben solicitar inmediatamente la licencia en todos los países.
- Es necesario reducir el costo de los tratamientos a un nivel al que todas las familias puedan acceder. [Leer más: Distrofia muscular de Duchenne: tratamiento y costo]
Se debería implementar un modelo de reparto de riesgos como en Brasil
No es normal que una terapia génica de una sola aplicación, con una duración de eficacia desconocida, cueste 1 millón de euros.
Queremos que los Ministerios de Salud y las empresas farmacéuticas se unan y encuentren una solución a este problema de inmediato. [Leer más: En Brasil, el Gobierno espera implementar un modelo de reparto de riesgos con Roche para ELEVIDYS]
Las campañas individuales no son la solución
¿Os gusta ver a familias organizando campañas individuales? ¿Por qué seguís esperando para hacer algo? ¡Qué clase de conciencia es ésta!
Las campañas individuales son la última esperanza para las familias. Algunas tendrán éxito y, por desgracia, otras no podrán recaudar el dinero necesario.
¡Anímate y haz algo y sé un héroe!
Llamamos a las compañías farmacéuticas a tomar medidas
La principal preocupación de las empresas farmacéuticas no son los ingresos que obtendrán al final del año, sino su contacto con el Ministerio de Salud para garantizar que la enfermedad de los niños con DMD se ralentice.
Comparte este artículo con el Ministerio de Salud de tu país, la asociación que sigues, los políticos que apoyas, los pacientes de DMD que te rodean y las compañías farmacéuticas.
Juntos somos más fuertes.
