Tres padres que representan a 800 familias y sus hijos afectados por distrofia muscular de Duchenne y una mutación sin sentido recurren a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió retirar Ataluren (Translarna) del mercado europeo en septiembre de 2023 y nuevamente en enero, mayo y octubre de 2024, a pesar de toda la evidencia de campo respaldada por expertos en enfermedades pediátricas.
¿Qué es Ataluren (Translarna)?
Ataluren es el único fármaco aprobado para personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), que resulta de una mutación sin sentido en el gen de la distrofina. [Leer más: ¿Qué es Ataluren (Translarna)?]
Carta de las familias a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para Ataluren (Translarna)
Estimados Comisarios Europeos,
Somos 3 padres que representamos a 800 familias y sus hijos con Distrofia Muscular de Duchenne con una mutación sin sentido.
Nos comunicamos con usted para solicitarle una acción sanitaria de emergencia.
Nuestros niños, todos los europeos, llevan un año y medio sufriendo el riesgo de quedarse sin el único fármaco de que disponen, el Translarna, al no disponer de ninguna alternativa terapéutica. El Translarna fue autorizado hace 10 años por el EMA.
En septiembre de 2023 y nuevamente en enero, mayo y octubre de 2024, el CHMP decidió, en contra de toda la evidencia en el campo apoyada por expertos en la enfermedad de nuestros niños, retirar Translarna del MKT europeo.
El 12 de diciembre de 2024, después de un seminario web preparatorio con las familias que destacaron claramente el riesgo para la salud pública de este caso, su CE decidió buscar una solución viable para garantizar al menos la terapia a los pacientes actualmente tratados, algunos de los cuales han estado en tratamiento durante 10 años.
Una decisión encaminada a evitar una emergencia sanitaria.
Según los estudios realizados y, de hecho, de RWE, 10 años de observaciones, los niños sometidos a terapia corren el riesgo de perder su capacidad de caminar 3,5 años antes de lo previsto por la historia natural de la enfermedad, una tragedia absoluta, considerando no solo los impactos sociales, sino también el hecho de que las terapias genéticas transformadoras están ahora cerca de la MKT.
En resumen, una condena sin apelación para nuestros hijos (adjuntamos el informe de los expertos italianos, entre ellos el Prof. Mercuri y el Prof. Luca Bello, 2 de los 4 KOL más importantes del mundo, tanto en italiano como en la traducción al inglés).
Por ello estamos muy contentos con esta solución, de la que sin embargo hasta el día de hoy aún no hemos tenido los detalles y para la que solicitamos su intervención en garantía.
Somos europeos, leemos en los periódicos que sufrimos fuertes presiones para separarnos, estamos convencidos de que esta decisión puede, dada la criticidad que conlleva, dar una primera señal de fuerza y compacidad de nuestra Europa.
Estamos dispuestos a recurrir al tribunal de la UE si es necesario, pero estamos convencidos de que su lectura del contexto ayudará a tomar la decisión correcta para nuestros/sus hijos.
Atentamente.
Alice Cadalora (Italia)
Elena Semenzato (Italia)
Emil Wirsz (Alemania)
