Según el anuncio de Satellos Bioscience Inc., en un experimento realizado en perros con DMD, se observó que la distrofina se producía en niveles casi normales en los sujetos con la terapia denominada SAT-3247. Este avance dio esperanza a las familias que atraviesan días estresantes con la enfermedad de Duchenne.
- El análisis mostró una mejora en la morfología muscular y mayores niveles de regeneración en grupos musculares, incluidos el diafragma, el cuádriceps y la pantorrilla.
- No se observaron eventos adversos ni cambios significativos en la hematología o la química clínica después de cuatro meses de tratamiento oral diario con SAT-3247, la pequeña molécula patentada de Satellos.
- Los datos se presentarán en el Congreso Anual de la Sociedad Mundial de Músculos de 2024
Satellos Bioscience Inc. (“Satellos” o la “Compañía”) (TSX: MSCL, OTCQB: MSCLF), una empresa de biotecnología pública que desarrolla nuevos enfoques terapéuticos de moléculas pequeñas para mejorar el tratamiento de enfermedades y trastornos musculares, anunció hoy una presentación de datos en el 29.° Congreso Anual de la World Muscle Society que se llevará a cabo del 8 al 12 de octubre de 2024 en Praga. La presentación brindará una descripción general de los datos clave recopilados durante el estudio piloto abierto de SAT-3247 en un modelo canino de distrofia muscular de Duchenne (“Duchenne” o “DMD”).
A continuación se presenta un resumen inicial de los datos. Después de cuatro meses de tratamiento con SAT-3247:
- Los animales tratados mostraron un retorno a la función muscular cercano a los niveles de animales sanos, no enfermos y de la misma edad cuando se evaluaron frente a datos de comparación históricos.
- Los animales mostraron aumentos en el índice regenerativo (IR) en el diafragma, el gastrocnemio medial (pantorrilla) y el vasto lateral (cuádriceps). Esto se suma a las mejoras informadas previamente en el IR demostradas en el bíceps femoral.
- No se produjeron eventos adversos ni se observaron cambios significativos en la hematología o la química clínica.
- Se observaron tendencias hacia niveles más bajos de creatina quinasa, un hallazgo que podría ser consistente con un tratamiento modificador de la enfermedad de Duchenne.
“Creemos que las mejoras observadas en la regeneración y la fuerza muscular hasta niveles cercanos a los saludables en los cuatro meses posteriores al tratamiento, en comparación con los datos publicados de la historia natural y otras intervenciones terapéuticas en el modelo canino de DMD, son revolucionarias”, afirmó Frank Gleeson, cofundador y director ejecutivo de Satellos Bioscience. “El modelo canino se considera más severo que los modelos de ratón y potencialmente representa una prueba más importante de la utilidad de un tratamiento para trasladarlo a los humanos. Estamos encantados de que el tratamiento con nuestra pequeña molécula oral, SAT-3247, haya mostrado mejoras tan espectaculares. Estos resultados altamente prometedores refuerzan nuestra creencia en el potencial de SAT-3247 para ofrecer un medicamento modificador de la enfermedad significativo para ayudar a los pacientes que viven con Duchenne”.
El modelo canino de distrofia muscular representa un fenotipo clínico más grave y refleja la progresión de la enfermedad observada en personas con DMD. En este estudio piloto, cada animal (n=2) fue tratado durante cuatro meses con una dosis oral diaria de SAT-3247. Este estudio piloto multiparamétrico midió la química clínica, la hematología y la función muscular e incluyó un estudio histológico muscular a gran escala. A partir de la histología muscular, se realizó un cálculo del índice regenerativo (IR), una medida del número de fibras musculares recién regeneradas sobre el número de fibras musculares dañadas y moribundas.
Los datos de este estudio se presentarán en un póster titulado “SAT-3247: Un inhibidor oral de moléculas pequeñas dirigido a AAK1, un efector crítico de la regeneración del músculo esquelético”. El póster está disponible en la página de Eventos y presentaciones del sitio web de Satellos, ubicada en ir.satellos.com.
