Scribe Therapeutics, ein Unternehmen für genetische Arzneimittel, das das Potenzial von CRISPR zur Verbesserung der menschlichen Gesundheit erschließt, gab heute seine Teilnahme an der 28. Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) bekannt, die vom 13. bis 17. Mai 2025 im Ernest N. Morial Convention Center in New Orleans, LA, stattfindet.
Scribe Therapeutics wird zwei Präsentationen halten, in denen die laufenden Fortschritte des Unternehmens vorgestellt werden, die durch seinen CRISPR-Ansatz zur Entwicklung neuartiger genetischer In-vivo-Medikamente ermöglicht werden. In einer Demonstration seiner wirksamen therapeutischen Anwendung präsentiert Scribe Therapeutics neuartige Strategien zur Genomeditierung mithilfe seiner X-Editor (XE)-Technologie zur gezielten Behandlung von Mutationen bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer schweren neuromuskulären Erkrankung, die zu Atem- und Herzversagen führen kann. Die Ergebnisse dieser Studie zeigen, dass XE eine effektive und vielseitige Plattform zur Behandlung von DMD und anderen erblichen Muskelerkrankungen darstellt.
Die gemeinsame Präsentation beschreibt die Arbeit von Scribe Therapeutics und Prevail Therapeutics, einer hundertprozentigen Tochtergesellschaft von Eli Lilly and Company, an der Entwicklung selbstinaktivierender adenoassoziierter viraler (AAV) Vektoren mit der CRISPR-basierten XE von Scribe Therapeutics und selbstzielenden Leit-RNAs. Die Ergebnisse zeigen eine wirksame, vorübergehende und kontrollierbare zielgerichtete In-vivo-Editierung im zentralen Nervensystem von Mäusen. Die Unternehmen haben kürzlich einen wichtigen Meilenstein in ihrer Zusammenarbeit zur Behandlung neurologischer und neuromuskulärer Erkrankungen erreicht.
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