ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec-Rokl), die einzige zugelassene Gentherapie für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, hat ein Sicherheitsupdate von Sarepta Therapeutics erhalten, dem führenden Anbieter von Präzisionsgenetik für seltene Krankheiten. Das Unternehmen erläuterte außerdem die Maßnahmen zur Verbesserung des Sicherheitsprofils bei nicht gehfähigen Patienten. Nach einem zweiten dokumentierten Fall von akutem Leberversagen (ALF) mit Todesfolge wurden diese Maßnahmen ergriffen. Bisher betrafen beide ALF-Vorfälle nicht gehfähige Duchenne-Patienten. Sarepta spricht den betroffenen Familien und Betreuern sein herzlichstes Beileid aus.
Gleichzeitig gab Roche heute auch überarbeitete Dosierungsrichtlinien für ELEVIDYS (Delandistrogenmoxeparvovec) bekannt, die für Patienten mit nicht gehfähiger Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) unabhängig vom Alter sofort sowohl im klinischen als auch im kommerziellen Kontext in Kraft treten. Elevidys sollte in einem kommerziellen Umfeld nicht mehr an nicht gehfähige Patienten verabreicht werden. Die Aufnahme und Dosierung nicht gehfähiger Patienten im Rahmen klinischer Studien wird sofort gestoppt, sofern das Forschungsprotokoll keine zusätzlichen Risikominderungsmaßnahmen (wie z. B. immunmodulierende Medikamente) enthält. Informationen werden an Ärzte, Prüfärzte und Gesundheitsbehörden weitergegeben, damit die Patientenversorgung umgehend angepasst werden kann.
Sarepta meldet zweiten Fall von Tod durch Leberversagen nach Gentherapie-Behandlung
Diese Entscheidung erfolgte nach sorgfältiger Untersuchung von zwei Fällen tödlichen akuten Leberversagens (ALF) bei nicht gehfähigen Patienten. Elevidys und andere AAV-vermittelte Gentherapien bergen ein Risiko, weshalb das Nutzen-Risiko-Profil für nicht gehfähige DMD-Patienten als ungünstig neu bewertet wurde. – Weiterlesen: Sarepta meldet Tod eines 16-jährigen Jungen nach Behandlung mit der Gentherapie Elevidys –
Die neuen Dosierungsbeschränkungen haben keine Auswirkungen auf die Behandlung ambulanter DMD-Patienten jeden Alters und das Nutzen-Risiko-Verhältnis bleibt bei der ambulanten Patientenpopulation positiv.
Die beiden tödlichen Fälle von ALF traten bei nicht gehfähigen Patienten auf, von insgesamt rund 140 nicht gehfähigen Patienten, die bisher weltweit mit Elevidys behandelt wurden. Nach dem ersten tödlichen Fall von ALF forderten die europäischen Aufsichtsbehörden Roche und Sarepta auf, die Elevidys-Studien 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) und 303 (ENVISION-Studie 303, NCT05310071) vorübergehend auszusetzen. Die vorübergehenden klinischen Aussetzungen sind weiterhin in Kraft. Außerhalb Europas wird die Dosierung für die ENVISION-Studie mit sofortiger Wirkung ausgesetzt. Die Dosierungsbeschränkungen gelten auch für zukünftige Dosierungen an kommerzielle nicht gehfähige Patienten.
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