Elevidys ist die weltweit einzige zugelassene Gentherapie für die Muskeldystrophie Duchenne und erhielt im Juni 2023 in den USA eine beschleunigte Zulassung.
Die Aufregung, die Sie bis zur Geburt Ihres Kindes verspüren, nimmt bis zum Tag seiner Geburt weiter zu. Nach der Geburt können wir auch Folgendes erleben...
Kreatinkinase (CK), auch bekannt als Kreatinphosphokinase (CPK), ist ein Enzym, das in verschiedenen Geweben des Körpers vorkommt, einschließlich des Herzens, des Gehirns und …
Muskeldystrophie (MD) ist eine Gruppe genetischer Erkrankungen, die durch fortschreitende Muskelschwäche und -degeneration gekennzeichnet sind. Frühe Anzeichen von Muskeldystrophie bei Kindern können...
Sowohl die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) als auch die Muskeldystrophie Becker (BMD) sind genetische Erkrankungen, die die Muskeln beeinträchtigen und zu fortschreitender Schwäche und Muskelschwund führen. Sie...