Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute positive Langzeitergebnisse aus der laufenden klinischen HOPE-2-Open-Label-Extension-Studie („OLE“) des Unternehmens bekannt.
Diese Ergebnisse zeigen, dass Deramiocel, der wichtigste Wirkstoff des Unternehmens, das Potenzial hat, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und die Funktion der oberen Extremitäten bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie („DMD“) zu erhalten. Auf der diesjährigen klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association, die vom 16. bis 19. März in Dallas, Texas, stattfand, wurden die Daten als brandaktuelles Poster präsentiert.
Capricor Therapeutics Deramiocel Klinische Studien
In einer kohortengematchten externen Vergleichsanalyse zeigte die Studie, dass Patienten, die über drei Jahre mit Deramiocel behandelt wurden, einen durchschnittlichen Rückgang des Gesamtscores der Leistungsfähigkeit der oberen Extremität (PUL 2.0) um 3,46 Punkte erlitten, verglichen mit einem Rückgang um 7,19 Punkte in der externen Vergleichsgruppe (p=0,019). Dies entspricht einer Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um % 52 und unterstreicht die potenzielle langfristige therapeutische Nachhaltigkeit von Deramiocel.
Weitere Ergebnisse:
- Der Behandlungseffekt nimmt von Jahr zu Jahr zu – Bei Patienten unter Deramiocel kam es zu einer Verringerung des Krankheitsverlaufs, mit einem durchschnittlichen jährlichen Rückgang des PUL 2.0 um 1,8 Punkte im ersten Jahr, 1,2 Punkte im zweiten Jahr und 1,1 Punkte im dritten Jahr.
- Mögliche krankheitsmodifizierende Wirkungen – Während einer einjährigen Behandlungspause zeigten die ursprünglich mit Deramiocel behandelten Patienten eine langsamere Abnahme (2,8 Punkte pro Jahr) als die unbehandelten Patienten (3,7 Punkte pro Jahr).
- Günstiges Sicherheitsprofil – Deramiocel wurde gut vertragen, es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert und es weist weiterhin ein günstiges langfristiges Nutzen-Risiko-Profil auf.
