Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika für seltene Krankheiten entwickelt, gab heute positive vierjährige Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse aus seiner laufenden HOPE-2 Open-Label Extension (OLE)-Studie mit Deramiocel bekannt, dem führenden Zelltherapiekandidaten des Unternehmens für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). – Weiterlesen: Was ist Deramiocel? Was macht CAP-1002? –
Nach vier Jahren kontinuierlicher Behandlung zeigten mit Deramiocel behandelte Patienten eine mediane Veränderung von -0,5 Punkten im Vergleich zum Ausgangswert. Eine Untergruppenanalyse von Patienten mit einer LVEF von >45% zeigte einen noch größeren klinischen Nutzen und spricht für eine frühzeitige Intervention mit Deramiocel, um die Herzfunktion potenziell zu erhalten.
Darüber hinaus verlangsamte die Behandlung weiterhin das Fortschreiten der Skelettmuskelerkrankung, gemessen anhand der Leistungsfähigkeit der oberen Extremität (PUL v2.0), wobei die Patienten im vierten Jahr einen geringeren durchschnittlichen Rückgang (0,6 Punkte) verzeichneten als im ersten Jahr (1,8 Punkte). Zusammengenommen deuten diese Ergebnisse darauf hin, dass eine längere Behandlung mit Deramiocel dazu beitragen kann, das Fortschreiten von DMD im Laufe der Zeit zu verlangsamen. Deramiocel weist während der gesamten Studie weiterhin ein günstiges Sicherheitsprofil auf. – Weitere Informationen: Capricor Therapeutics gibt Abschluss des Mid-Cycle-Review-Meetings mit FDA zu Deramiocel bekannt –
„Kardiomyopathie ist nach wie vor eine der häufigsten Todesursachen bei Duchenne, und die Behandlung dieses Aspekts der Krankheit ist entscheidend für die Verbesserung der Behandlungsergebnisse“, sagte Pat Furlong, Gründungspräsident und CEO von PPMD. „Die Langzeitdaten der HOPE-2 OLE-Studie sind ermutigend, insbesondere der Nachweis einer kardialen Stabilisierung über vier Jahre. Deramiocel stellt einen wichtigen therapeutischen Ansatz dar, und wir unterstützen die weiteren Fortschritte im Zulassungsverfahren, um sicherzustellen, dass unserer Gemeinschaft so schnell wie möglich Behandlungen zur Verfügung stehen, die sowohl die Herz- als auch die Muskelfunktion ansprechen.“
„Diese Vierjahresdaten unterstreichen die Stärke und Nachhaltigkeit des klinischen Nutzens und des günstigen Sicherheitsprofils von Deramiocel für die Herz- und Skelettmuskelfunktion“, sagte Dr. Linda Marbán, CEO von Capricor Therapeutics. „Da unser Zulassungsantrag (BLA) priorisiert geprüft wird und mehrere wichtige regulatorische Schritte abgeschlossen sind, arbeiten wir mit Hochdruck und voller Konzentration auf eine mögliche Zulassung hin. Unser fortlaufender Dialog mit FDA verläuft planmäßig, ohne dass es Anzeichen für Verzögerungen gibt. Wir danken den Patienten, Familien und Ärzten, die maßgeblich zur Weiterentwicklung dieses Programms beigetragen haben.“
