Auf der Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) wird Roche seine laufende Arbeit an der Elevidys-Gentherapie erörtern.
Aktuelle mündliche Studie zu Embark-Daten über zwei Jahre und eine gepoolte Analyse der Studien 101, 102 und Endeavor zeigte klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Verbesserungen bei wichtigen Parametern der motorischen Funktion bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Elevidys Laufende klinische Studien
Elevidys, EMBARK'ta (Aşama III, NCT05096221 ) tedaviden iki yıl sonra ve Çalışma 101'in (Aşama I/II, NCT03375164 , n=4), Çalışma 102'nin (Aşama II, NCT03769116 , n=26) und ENDEAVOR Kohort 1'in (Aşama Ib, NCT04626674 , n=20) haben eine Reihe von Analysen durchgeführt, die sich vor dem Hintergrund einer statistischen Analyse und einer klinischen Analyse ergeben haben Bitte beachten Sie, dass es sich hierbei um eine Gruppe von Personen handelt, die die Gruppe kontrollieren. Das bedeutet, dass das Gerät Elevidys nicht mehr benötigt wird, es ist aber nicht mehr möglich, dass die Geräte stabilisiert werden, bis die Lautstärke erreicht ist.
Elevidys zeigte zwei Jahre nach der Behandlung in EMBARK (Phase III, NCT05096221) und drei Jahre nach der Behandlung in einer gepoolten Analyse von Studie 101 (Phase I/II, NCT03375164, n=4), Studie 102 (Phase II, NCT03769116, n=26) und ENDEAVOR-Kohorte 1 (Phase Ib, NCT04626674, n=20) statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen in wichtigen motorischen Funktionsparametern im Vergleich zu gut abgestimmten externen Kontrollgruppen. Zusammenfassend zeigen diese Daten, dass die Behandlung mit Elevidys zu einer langfristigen Stabilisierung oder Verlangsamung des Krankheitsverlaufs bei Personen im Alter von vier bis acht Jahren zum Zeitpunkt der Behandlung führt.
Die wichtigsten Daten aus dem zweiten Jahr der EMBARK-Studie wurden im Januar 2025 bekannt gegeben. Im Verlauf der zweijährigen EMBARK-Studie wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet.
Um den Einfluss von Elevidys auf den Krankheitsverlauf weiter zu untersuchen, wurden Muskelgesundheit und Veränderungen der Muskelpathologie im ersten Teil der EMBARK-Studie mittels Magnetresonanztomographie (MRT) bei einer Teilmenge der Probanden untersucht. In Woche 52 zeigten die Ergebnisse eine Stabilisierung oder Verlangsamung des Krankheitsverlaufs bei mit Elevidys behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo-Patienten. In Woche 104 sprachen die MRT-Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in allen Muskeln und Muskelgruppen weiterhin für Elevidys gegenüber Placebo.
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Marktzulassung für Elevidys
Elevidys ist für Menschen mit Duchenne ab vier Jahren unabhängig von ihrer Gehfähigkeit in den USA, den Vereinigten Arabischen Emiraten (VAE), Katar, Kuwait, Bahrain und Oman zugelassen. Elevidys ist zudem in Brasilien und Israel für die Behandlung von gehfähigen Personen im Alter von vier bis sieben Jahren zugelassen. Zulassungsanträge wurden zudem bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und den Zulassungsbehörden in Japan, der Schweiz, Singapur, Hongkong und Saudi-Arabien eingereicht. Bislang wurden über 600 Patienten mit Elevidys behandelt.
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