أعلنت اليوم شركة كابريكور ثيرابيوتيكس، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تعمل على تطوير علاجات تعتمد على الخلايا التحويلية والجسيمات الخارجية لعلاج الأمراض النادرة، عن استكمال تقديم طلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) سعياً للحصول على موافقة كاملة على ديراموسيل، وهو علاج خلوي تجريبي، لعلاج المرضى الذين تم تشخيصهم باعتلال عضلة القلب الناجم عن ضمور العضلات دوشين (DMD). فما هو Deramiocel وماذا يفعل؟
ما هو ديراميوسيل؟
Deramiocel (CAP-1002)، الذي طورته شركة Capricor Therapeutics، هو علاج واعد قيد التحقيق لمرض ضمور العضلات دوشين (DMD)، وهو اضطراب وراثي شديد وتقدمي يتميز بتنكس العضلات وضعفها.
آلية العمل
Deramiocel هو علاج قائم على الخلايا مشتق من الخلايا الجذعية المتوسطة المشتقة من القلب (MSC). تتمتع هذه الخلايا الجذعية بالقدرة على إفراز العوامل التي تدعم إصلاح العضلات وتجديدها. الهدف من Deramiocel هو الاستفادة من الخصائص التجديدية لهذه الخلايا الجذعية لتقليل الالتهاب وتعزيز إصلاح الأنسجة وتجديد الأنسجة العضلية التالفة لدى الأفراد الذين يعانون من DMD.
النقاط الرئيسية لاستخدام Deramiocel المحتمل في علاج مرض دوشين:
- العلاج القائم على الخلايا:تستخدم تقنية ديراميوسيل الخلايا الجذعية المعزولة من أنسجة القلب، والتي يتم معالجتها وإعطائها للمرضى. ويعتقد أن الخلايا الجذعية المتوسطة تعمل على تعزيز الشفاء من خلال إطلاق البروتينات والسيتوكينات التي تقلل الالتهاب وتحفز تجديد العضلات.
- استهداف تجديد العضلات:يؤدي مرض دوشين إلى تلف تدريجي وضعف في العضلات الهيكلية. قد يساعد ديراميوسيل في تجديد أنسجة العضلات من خلال تحفيز عمليات الشفاء الطبيعية في الجسم وخلق بيئة تشجع على بقاء الخلايا العضلية ونموها.
- إمكانية إبطاء تقدم المرض:من خلال معالجة الالتهاب ودعم إصلاح أنسجة العضلات، يمكن أن يساعد Deramiocel في إبطاء تقدم التنكس العضلي في مرض دوشين، مما قد يؤدي إلى تحسين القدرة على الحركة ونوعية الحياة للمرضى.
- طريقة التسليم:يتم عادةً إعطاء الخلايا عن طريق الحقن، مما يسمح لها بالوصول إلى أنسجة العضلات التالفة وإطلاق العوامل الإصلاحية.
شركة كابريكور ثيرابيوتكس تستكمل تقديم طلب ترخيص المواد البيولوجية إلى هيئة تنظيم الأدوية الأمريكية FDA لعقار ديراميوسيل لعلاج ضمور العضلات دوشين
اعتبارًا من آخر التحديثات، تجري شركة Capricor Therapeutics تجارب سريرية لتقييم سلامة وفعالية Deramiocel لعلاج ضمور العضلات دوشين. ستحدد نتائج هذه التجارب ما إذا كان هذا العلاج يمكن أن يصبح خيارًا علاجيًا قابلاً للتطبيق للأفراد المصابين بضمور العضلات دوشين.
إذا ثبتت فعاليته، يمكن أن يصبح Deramiocel تقدمًا كبيرًا في علاج مرض دوشين، مما يوفر أملًا جديدًا للمرضى والأسر المتضررة من هذه الحالة الصعبة.
