من المؤلم أن نفكر في أن الأطفال في عالم اليوم، وفي بلدان مختلفة من العالم، يفقدون حياتهم في وقت مبكر للغاية لمجرد أنهم لا يستطيعون الوصول إلى العلاجات الطبية التي يحتاجون إليها بشدة. هذا هو الواقع المأساوي للعديد من الأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD)، وهي حالة وراثية مدمرة ونادرة تؤدي إلى ضعف العضلات التدريجي، وفي النهاية، الموت المبكر. إن حقيقة وجود علاجات منقذة للحياة، ومع ذلك لا يزال هؤلاء الأطفال يموتون بسبب نقص الوصول إليها، هي أمر لا يمكننا تجاهله. والحقيقة القاسية هي أننا جميعًا مسؤولون عن هذه الأزمة.
جدول المحتويات
من هو المذنب؟
جمعيات دوشين ووزارات الصحة وشركات تصنيع الأدوية مذنبون!
إن مرض دوشين هو اضطراب وراثي يصيب الأولاد في الغالب ويحرمهم تدريجيا من قدرتهم على المشي، ويؤدي إلى فشل الجهاز التنفسي والقلب، ويقصر متوسط العمر المتوقع، غالبا إلى سن العشرين. ومع ذلك، هناك أمل. فقد تم تطوير علاجات لمرض دوشين، مثل علاجات تخطي الإكسون والعلاجات الجينية، وتمت الموافقة عليها من قبل السلطات الصحية الرئيسية مثل FDA (إدارة الغذاء والدواء الأمريكية) وEMA (وكالة الأدوية الأوروبية). توفر هذه العلاجات للأطفال فرصة لحياة أفضل وحتى البقاء على قيد الحياة، إذا تم إعطاؤها في الوقت المناسب.
ولكن على الرغم من هذه التطورات، لا تزال هناك حقيقة مؤلمة وغير عادلة: إذ لا يزال ملايين الأطفال محرومين من الحصول على هذه العلاجات المنقذة للحياة. وهو وضع لا يمكن تصوره في العالم الحديث، إلا أنه يشكل معركة يومية للأسر في جميع أنحاء العالم. [اقرأ المزيد: نمو سوق ضمور العضلات دوشين: لكن ليس كل الأسر لديها القدرة على الوصول إلى العلاجات]
لماذا يحدث هذا؟
إن الأسباب وراء هذا التفاوت متعددة الأوجه ومتجذرة في قضايا نظامية. وأحد العوائق الأساسية هو التكلفة. فالعلاجات المتقدمة مثل تلك الخاصة بمرض دوشين باهظة الثمن، وفي العديد من البلدان المنخفضة أو المتوسطة الدخل، تكون هذه العلاجات بعيدة عن متناول معظم الأسر. وفي البلدان الأكثر ثراءً، حيث قد تكون هذه العلاجات متاحة، لا تزال البيروقراطية، وقيود التغطية التأمينية، والافتقار إلى الوعي والدعم في مناطق معينة، تؤدي إلى حرمان الأطفال من الوصول إليها.
دور وزارات الصحة
إننا ندعو وزارات الصحة في جميع أنحاء العالم إلى اتخاذ إجراءات فورية وذات مغزى. فهذه الحكومات مسؤولة عن ضمان صحة ورفاهية مواطنيها، بما في ذلك الأطفال الذين يعانون من أمراض نادرة مثل دوشين. ومن غير المقبول أن يموت الأطفال في عام 2025 بسبب أمراض يمكن علاجها. ويتعين على وزارات الصحة إعطاء الأولوية لتوافر العلاجات للأمراض النادرة وبأسعار معقولة، وتأمين الأموال اللازمة وتحسين الوصول إلى أفضل رعاية طبية.
ويتعين على الحكومات أيضاً أن تعمل على تبسيط إجراءات الموافقة على العلاجات الجديدة وضمان عدم تحميل الأسر أعباء البيروقراطية عندما تكافح من أجل حياة أطفالها. ولابد من وضع سياسات لإنشاء شبكة عالمية من الدعم لهذه الأسر، وضمان عدم تخلف أي طفل مصاب بمرض دوشين عن الركب بسبب مكان ولادته أو الوضع المالي لأسرته.
الشركات المصنعة لعلاجات دوشين: حان وقت العمل
وعلى نحو مماثل، تتحمل شركات الأدوية التي تصنع علاجات دوشين مسؤولية أخلاقية. ورغم أنها قطعت خطوات هائلة في تطوير العلاجات، فإن عملها لا ينبغي أن يتوقف عند المختبر أو العيادة. ونحن في احتياج إلى أن تتحمل هذه الشركات المسؤولية عن ضمان الوصول العادل إلى هذه العلاجات في جميع أنحاء العالم. وهذا يعني تسعير العلاجات بطريقة يمكن لجميع الأسر تحملها، وتوفير برامج المساعدة المالية، والتعاون مع المنظمات الصحية الدولية لتوزيع العلاجات على المناطق المحرومة.
ونحن ندرك أن البحث والتطوير يتطلبان استثمارات كبيرة، ولكن الأرباح الناتجة عن العلاجات لا ينبغي أن تأتي على حساب حياة الأطفال الذين يحتاجون إليها. وإذا كانت هذه الشركات تريد أن تدعي حقاً أنها تعمل على تحسين حياة الناس، فيتعين توجيه جهودها نحو ضمان وصول هذه العلاجات المنقذة للحياة إلى أولئك الذين هم في أمس الحاجة إليها.
لماذا تقع على عاتقنا جميعا مسؤولية؟
في حين تلعب وزارات الصحة والشركات المصنعة أدوارًا محورية، فإن بقية الناس ليسوا معفيين من المسؤولية. في كل مرة نسمع فيها عن أطفال يموتون بسبب دوشين، يجب ألا نغض الطرف. هذه ليست مسؤولية الأطباء أو الآباء أو الحكومات فحسب - إنها قضية عالمية تتطلب التعاطف والعمل الجماعي من جانبنا جميعًا. لا ينبغي السماح للظلم الذي يعاني منه الأطفال الذين يعانون من حالة قابلة للعلاج بالاستمرار لمجرد وجود حدود جغرافية أو مالية. [اقرأ المزيد: تحدي الحصول على العلاج الجيني لمرض دوشين: هل الجغرافيا هي القدر؟]
إن رفع مستوى الوعي ودعم الجمعيات الخيرية ذات الصلة والمطالبة بالمساءلة من جانب شركات الأدوية والحكومات كلها طرق يمكننا من خلالها إحداث فرق. كل واحد منا لديه القدرة على المساهمة في عالم لا يموت فيه أي طفل دون داعٍ بسبب ضمور العضلات دوشين. [اقرأ المزيد: اسأل جمعيات دوشين في بلدك: متى ستصل علاجات دوشين إلى بلدنا؟]
دعوة للتغيير
يتعين علينا أن نتكاتف للمطالبة بألا يواجه أي طفل مرة أخرى الموت بسبب حالة قابلة للعلاج مثل دوشين بسبب عدم القدرة على الوصول إلى الرعاية الطبية اللازمة. هذه معركة من أجل الحياة، وهي معركة لا يمكننا أن نتحمل خسارتها. ونحث وزارات الصحة على اتخاذ إجراءات جريئة. ونناشد مصنعي علاجات دوشين بضمان وصول ابتكاراتهم إلى كل طفل محتاج. ونطلب منا جميعًا الدعم الثابت لهذه الحركة العالمية لإنقاذ حياة الأطفال.
لقد حان الوقت للتغيير. فلنحرص على ألا يضطر الجيل القادم من الأطفال المصابين بمرض دوشين إلى المعاناة أو الموت بسبب تقاعسنا. فهم يستحقون الأفضل ـ ونحن كذلك.
ماذا ينبغي فعله؟
- يجب على جمعيات دوشين الدوائية التوقف عن التعامل مع الأمور غير ذات الجدوى، وتكوين لجنة مشتركة بين وزارات الصحة ومصنعي الأدوية.
- يجب على الشركات المصنعة لعلاجات دوشين التقدم بطلب للحصول على ترخيص على الفور في جميع البلدان.
- يجب خفض تكاليف العلاج إلى مستوى يمكن لكل أسرة الوصول إليه. [اقرأ المزيد: ضمور العضلات دوشين: العلاج والتكلفة]
ينبغي تنفيذ نموذج تقاسم المخاطر كما هو الحال في البرازيل
ليس من الطبيعي أن تصل تكلفة علاج جيني لمرة واحدة، بمدة فعالية غير معروفة، إلى $3 مليون دولار.
نريد من وزارات الصحة وشركات الأدوية أن تتعاون لإيجاد حل لهذه المشكلة على الفور. [اقرأ المزيد: في البرازيل، من المتوقع أن تنفذ الحكومة نموذج تقاسم المخاطر مع شركة روش لعقار ELEVIDYS]
الحملات الفردية ليست الحل
هل تحبون رؤية العائلات تنظم حملات فردية؟ لماذا تنتظرون حتى تفعلوا شيئا؟ أي ضمير هذا!
الحملات الفردية هي الأمل الأخير للعائلات. بعضها سينجح، وبعضها الآخر للأسف لن يتمكن من جمع الأموال اللازمة!
إذهب وافعل شيئًا وكن بطلاً!
نطالب شركات الأدوية بالتحرك
إن الاهتمام الأساسي لشركات الأدوية ليس الدخل الذي ستحصل عليه في نهاية العام، بل التواصل مع وزارة الصحة لضمان تباطؤ مرض الأطفال المصابين بمرض دوشين.
شارك هذه المقالة مع وزارة الصحة في بلدك، والجمعية التي تتابعها، والسياسيين الذين تدعمهم، ومرضى دوشين من حولك، وشركات الأدوية.
نحن أقوى معًا.
