أعلنت شركة MetrioPharm اليوم أن وكالة الأدوية الأوروبية منحت تصنيف الدواء اليتيم (ODD) لمركبها الرئيسي MP1032 لعلاج الأطفال المصابين بمرض ضمور العضلات دوشين (DMD).
ويأتي هذا الإنجاز بعد ODD الخاص بـ US FDA، مما يؤكد إمكانات MP1032 كعلاج هو الأول من نوعه والذي يمكن أن يقلل الاعتماد على الكورتيكوستيرويدات عالية الجرعة، والتي تسبب آثارًا جانبية خطيرة مثل هشاشة العظام، وتقزم النمو، ومشاكل التمثيل الغذائي.
جدول المحتويات
النتائج الرئيسية لـ MetrioPharm MP1032
- تعترف الوكالة الأوروبية للأدوية بإمكانية استخدام المركب الرصاصي MP1032 في معالجة الحاجة الطبية غير الملباة في مرض ضمور العضلات دوشين (DMD)
- يمهد هذا التصنيف الطريق لعلاج أكثر أمانًا على المدى الطويل
- لقد أثبت MP1032 قدرته على الحفاظ على وظيفة العضلات وتقليل الالتهاب دون تعطيل العمليات الخلوية الطبيعية
يوفر ترخيص الاستخدام (ODD) لدواء EMA حوافز رئيسية، تشمل دعمًا للبروتوكول من EMA، وإعفاءات من الرسوم، وحصرية تسويقية تصل إلى 12 عامًا في الاتحاد الأوروبي (مُددت من 10 سنوات نظرًا لتركيز دواء DMD على طب الأطفال) عند الموافقة. يعتمد هذا التحقق التنظيمي على بيانات ما قبل سريرية قوية تُظهر قدرة MP1032 على الحفاظ على وظيفة العضلات وتقليل الالتهاب دون تعطل العمليات الخلوية الطبيعية.
قال الرئيس التنفيذي توماس كريستيلي: "إن هذا العقار المزدوج ODD من FDA وEMA، بالإضافة إلى تصنيف مرض الأطفال النادر الذي حصلنا عليه من FDA، يُحدث نقلة نوعية في MetrioPharm ومجتمع مرضى دوشين". وأضاف: "إن آلية MP1032 الفريدة - تعديل أنواع الأكسجين التفاعلية للميتوكوندريا في الخلايا المناعية مفرطة النشاط - يُمكن أن تُحدث نقلة نوعية في إدارة دوشين على المدى الطويل من خلال خفض جرعات الكورتيكوستيرويدات وآثارها الجانبية. نحن نُسرّع من وتيرة MP1032 نحو تجارب المرحلة الثانية، ونتعاون مع مجموعات المرضى، ونستكشف الشراكات لتوفير هذا الدواء للأطفال الذين يحتاجون إلى خيارات أكثر أمانًا. بالإضافة إلى دوشين، أظهر نهج منصتنا المُوجّه للمضيف نتائج واعدة في أمراض المناعة الذاتية وحتى الأوبئة، كما يتضح من دراستنا للمرحلة الثانية (IIa) لكوفيد-19 الممولة من HERA".
ما هو MetrioPharm MP1032؟
يعد المرشح الرئيسي لـ MetrioPharm MP1032 جزيئًا صغيرًا فريدًا يستهدف التفاعلات الزائدة للخلايا المناعية المنشطة من خلال معالجة عملية أيضية طبيعية مركزية تحدث في الخلايا المناعية المنشطة. تتفاعل ميتوكوندريا هذه الخلايا مع التنشيط بتعزيز استقلاب الطاقة لديها، مما يؤدي بدوره إلى إنتاج كميات زائدة من أنواع الأكسجين التفاعلية (ROS). يُعد MP1032 دواءً مضادًا للالتهابات من الطراز الأول، إذ يُقلل من مستويات أنواع الأكسجين التفاعلية المفرطة دون التأثير على مستوياتها الفسيولوجية في الخلايا الأخرى، وهي ضرورية لوظائف الخلايا الطبيعية، مما يُحقق مستوى أمان ممتازًا. كعلاج أحادي، يُنتج MP1032 تأثيرات علاجية تُشبه الكورتيكوستيرويدات (العلاجات القائمة على الكورتيزون)، ولكن دون آثار جانبية خطيرة. وعلى عكس مضادات الالتهاب التقليدية، يُحاكي MP1032 فوائد الكورتيكوستيرويدات كعلاج أحادي، ولكنه يتجنب سميتها، كما هو موضح في النماذج ما قبل السريرية لمرض دوشين العضلي (DMD)، والتصلب المتعدد، والتهاب المفاصل، وغيرها.
