Alexion، الشركة التابعة لشركة AstraZeneca المتخصصة في علاج الأمراض النادرة، تحصل على ترخيص لمركبات العلاج الجيني المتخصصة من الشركة اليابانية JCR Pharmaceuticals.
وتمنح الصفقة، التي تم الإعلان عنها في 8 يونيو 2025، شركة Alexion إمكانية الوصول إلى كبسولات JUST-AAV من JCR لاستخدامها في ما يصل إلى خمسة من برامج الأدوية الجينومية الخاصة بشركة Alexion. في المقابل، ستدفع شركة Alexion لشركة JCR رسومًا مقدمة لم يُكشف عنها، بالإضافة إلى ما يصل إلى 225 مليون دولار أمريكي كمدفوعات مرحلية تتعلق بالبحث والتطوير، بالإضافة إلى 600 مليون دولار أمريكي إضافية كمدفوعات مرحلية تتعلق بالمبيعات. كما ستحصل JCR على إتاوات متدرجة تتعلق بالمبيعات، دون الكشف عن تفاصيلها.
جدول المحتويات
ما هي كبسولات JUST-AAV؟
JUST-AAV هي تقنية منصة خاصة تستخدم ناقلات فيروس الغدة الدرقية المعدلة (AAV).
وتتضمن هذه التقنية إدخال أجسام مضادة مصغرة ضد مستقبلات على أنسجة أو أعضاء مختارة أو حاجز الدم في الدماغ على سطح الغلاف، مما يعزز استهداف هذه الأنسجة والأعضاء.
تُقلل تعديلات القفيصة الإضافية من التأثيرات غير المقصودة وتُحسّن السلامة. الاسم مُشتق من "JCR" (الهدف النهائي للعضو)، و"الحماية من التوصيل غير المقصود"، و"التكنولوجيا التحويلية"، مما يعكس إمكاناتها في تطبيق واسع النطاق على أمراض مُختلفة.
يمكن استخدام كبسولات JUST-AAV لعلاج مرض دوشين
ولم يتم تحديد أيضًا المؤشرات التي قد يستخدمها Alexion لهذه الكبسولات. إن خط أنابيب الأمراض النادرة AstraZeneca مليء بالأصول في المرحلة المتوسطة إلى المتأخرة في أمراض مثل الوهن العضلي الوبيل والتهاب الكلية الذئبي.
تفتخر شركة JCR بأن كبسولاتها الخاصة JUST-AAV تأتي في عدة أنواع، وتسلط الضوء بشكل خاص على المتغيرات "المحافظة على الكبد" واستهداف العضلات واستهداف الدماغ. خضعت إصابات الكبد الناجمة عن العلاجات الجينية لتدقيق مكثف في الآونة الأخيرة، وذلك بعد وفاة مريضين نتيجة إصابة الكبد بعد تلقيهما العلاج الجيني Elevidys من شركة Sarepta لمرض ضمور العضلات دوشين، في وقت سابق من هذا العام. - اقرأ المزيد: لن يتم استخدام العلاج الجيني Elevidys في المرضى غير القادرين على المشي –
التجارب السريرية الأولية لكبسولات JUST-AAV
نجح الباحثون في إنشاء ناقل فيروس الغدة الدرقية المرتبط بالدماغ (JUST-AAV) عن طريق دمج جسم مضاد مصغر يرتبط بمستقبل الترانسفيرين في غلاف فيروس الغدة الدرقية المرتبط بالدماغ. علاوة على ذلك، أدت التعديلات الفريدة على تسلسل غلاف فيروس الغدة الدرقية المرتبط بالدماغ إلى تقليل تراكم ناقل فيروس الغدة الدرقية المرتبط بالدماغ بشكل ملحوظ في الكبد، وهو مصدر معروف للآثار الجانبية.
في دراسات أجريت على الفئران، حقق ناقل JUST-AAV تعبيرًا أعلى بمقدار 77 ضعفًا عن البروتين الفلوري الأخضر (GFP) في الدماغ مقارنةً بناقل AAV9، مع تقليل التوجه نحو الكبد بواسطة ناقل 99%. ولتعزيز استهداف الدماغ ونفاذية الحاجز الدموي الدماغي، أدرج الباحثون جزيئات إضافية ترتبط بمستقبلات أخرى غير مستقبل الترانسفيرين في غلاف ناقل AAV.
وفي الدراسات التي أجريت على القرود، أظهر هذا الناقل ثنائي التخصص كفاءة محسنة في توصيل الجينات إلى الدماغ بعدة أوامر من حيث الحجم مقارنة بـ AAV9، مع تقليل العدوى في الأنسجة التي يحتمل أن تكون مشكلة مثل الكبد والعقد الجذرية الظهرية بأكثر من 90%.
أدى تطبيق JUST-AAV على نموذج فأري لداء الليبوفوسينات السيرويدية العصبية إلى اختفاء أعراض مثل النوبات وإطالة العمر إلى حدّ الشفاء الوظيفي. تشير هذه النتائج إلى أن تقنية JUST-AAV المُطوّرة حديثًا تُتيح إمكانية العلاج الجيني الأكثر أمانًا وفعاليةً مقارنةً بنواقل نقل الجينات التقليدية. - للمزيد من المعلومات: يقدم JCR Pharmaceuticals بيانات العلاج الجيني قبل السريرية –
