يسعدنا أن نقدم الفائزين بجائزة منحة المحققين من مؤسسة العلوم العصبية العضلية الأمريكية (ANF) لعام 2024. حصل الدكتور ليوبوف جوشتشينا على الجائزة عن جهوده البحثية "تطوير الرعاية باستخدام علاج تخطي إكسون 17 لمرض ضمور العضلات دوشين"، والدكتورة بريت موريسون عن دراستها "دور البلاعم MCT1 في اعتلال الأعصاب الطرفية السكري".
دراسة تخطي الإكسون 17
من أجل استعادة إطار القراءة المفتوحة الذي سيؤدي إلى استعادة بروتين الديستروفين، تهدف مبادرة الدكتور جوشتشينا إلى إنشاء وتقييم علاج بوساطة الفيروس الغدي المرتبط (AAV) والذي يستبعد الإكسون 17 من نسخة ضمور العضلات دوشين (DMD).
وفقًا للدكتور جوشتشينا، الذي تحاول أبحاثه تطوير الجيل الثاني من ناقلات الفيروس الغدي المرتبط بالغدة الدرقية بكفاءة وخصائص أمان محسنة في الخلايا البشرية في المختبر وفي العضلات الهيكلية للفئران في الجسم الحي، "يمكن تطبيق هذا النهج الواعد للغاية على مرضى ضمور العضلات دوشين الحاملين لطفرة قابلة للتعديل (التكرار والحذف) والإكسون الخاصرة 17". [اقرأ المزيد عن دراسة تخطي الإكسون 17]
