أعلنت اليوم شركة كابريكور ثيرابيوتيكس، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تعمل على تطوير علاجات تعتمد على الخلايا التحويلية والجسيمات الخارجية لعلاج الأمراض النادرة، أنها بدأت عملية التقديم المتجددة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للحصول على ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA)، سعياً للحصول على الموافقة الكاملة على استخدام ديرموسيل لعلاج جميع المرضى الذين تم تشخيص إصابتهم بمرض ضمور العضلات دوشين (DMD) أو اعتلال عضلة القلب.
صرحت الدكتورة ليندا ماربان، الرئيسة التنفيذية لشركة كابريكور، قائلة: "يمثل هذا الإعلان خطوة مهمة في العملية التنظيمية الأمريكية نحو الحصول على موافقة محتملة على طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية لعلاج مرض دوشين. إن الموافقة على استخدام دواء ديراموسيل ستسمح لنا بتسريع تسليم هذا العلاج الجديد الأول من نوعه للمرضى المحتاجين إليه. ونحن نتطلع إلى العمل مع إدارة الغذاء والدواء خلال هذه العملية".
تخطط شركة Capricor لاستكمال تقديم طلب BLA المتجدد بحلول نهاية عام 2024. وقد يكون الطلب مؤهلاً للمراجعة الأولية حيث يمكن أن يوفر deramiocel تحسينات كبيرة في سلامة و/أو فعالية العلاج لحالة اعتلال عضلة القلب DMD الخطيرة، حيث لا توجد حاليًا خيارات علاج معتمدة متاحة. بمجرد اكتمال تقديم طلب BLA المتجدد، ستخطر إدارة الغذاء والدواء الشركة عندما يتم قبولها رسميًا للمراجعة.
نبذة عن ديراميوسيل
يتكون Deramiocel (CAP-1002) من خلايا مشتقة من الغلاف القلبي (CDCs)، وهي مجموعة من الخلايا الجذعية التي أظهرت الدراسات السريرية وما قبل السريرية أنها تمارس تأثيرات قوية في تعديل المناعة ومضادة للتليف ومتجددة في اعتلال الأعصاب السكري وفشل القلب. تعمل خلايا CDCs عن طريق إفراز حويصلات خارج الخلية تُعرف باسم الإكسوسومات، والتي تستهدف الخلايا البلعمية وتغير ملف تعبيرها بحيث تتبنى نمطًا شفائيًا وليس نمطًا مؤيدًا للالتهابات. كانت خلايا CDCs موضوعًا لأكثر من 100 منشور علمي تمت مراجعته من قبل الأقران وتم إعطاؤها لأكثر من 200 شخص من البشر عبر العديد من التجارب السريرية.
حصل عقار Deramiocel لعلاج دوشين على تصنيف دواء يتيم، كما أن المسار التنظيمي لعقار deramiocel مدعوم من قبل RMAT (تصنيف العلاج المتقدم بالطب التجديدي). بالإضافة إلى ذلك، إذا حصلت Capricor على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تسويق عقار deramiocel لعلاج دوشين، فسوف تكون Capricor مؤهلة للحصول على قسيمة مراجعة أولوية (PRV) بناءً على حصولها السابق على تصنيف مرض نادر عند الأطفال.
نبذة عن مرض ضمور العضلات دوشين
ضمور العضلات دوشين هو اضطراب وراثي مدمر يتميز بضعف تدريجي والتهاب مزمن في العضلات الهيكلية والقلبية والتنفسية مع معدل وفيات يبلغ متوسطه 30 عامًا تقريبًا. وتشير التقديرات إلى أن ضمور العضلات دوشين يحدث في حوالي واحد من كل 3500 ولادة ذكر وأن عدد المرضى يقدر بحوالي 15000-20000 في الولايات المتحدة. ترجع الفسيولوجيا المرضية لضمور العضلات دوشين إلى ضعف إنتاج الديستروفين الوظيفي، والذي يعمل عادةً كبروتين بنيوي في العضلات. يؤدي انخفاض الديستروفين الوظيفي في خلايا العضلات إلى تلف كبير في الخلايا ويؤدي في النهاية إلى موت خلايا العضلات واستبدالها بالتليف. خيارات العلاج محدودة ولا يوجد علاج.
نبذة عن شركة كابريكور ثيرابيوتكس
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) هي شركة تكنولوجيا حيوية مخصصة لتطوير العلاجات التحويلية القائمة على الخلايا والجسيمات الخارجية لإعادة تعريف مشهد العلاج للأمراض النادرة. في طليعة ابتكارنا هو منتجنا المرشح الرائد، deramiocel (CAP-1002)، وهو علاج خلوي مشتق من القلب. أظهرت الدراسات السريرية وما قبل السريرية المكثفة أن deramiocel يظهر تأثيرات مناعية ومضادة للتليف ومتجددة مصممة خصيصًا لاعتلالات العضلات وأمراض القلب. يتقدم Deramiocel حاليًا من خلال التطوير السريري للمرحلة 3 لعلاج ضمور العضلات دوشين. تستغل Capricor أيضًا قوة تقنية الإكسوسوم الخاصة بها، باستخدام منصة StealthX™ الخاصة بها في التطوير ما قبل السريري الذي يركز على مجالات علم اللقاحات والتوصيل المستهدف للأليغونوكليوتيدات والبروتينات والعلاجات الجزيئية الصغيرة لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض والوقاية منها. في Capricor، نلتزم بتجاوز حدود الإمكانات وشق طريق نحو علاجات تحويلية لمن هم في حاجة إليها. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة capricor.com، وتابع Capricor على Facebook وInstagram وTwitter.
ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية
البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بشأن فعالية وسلامة والاستخدام المقصود لمرشحي منتجات Capricor؛ وبدء وإجراء وحجم وتوقيت ونتائج جهود الاكتشاف والتجارب السريرية؛ ووتيرة تسجيل التجارب السريرية؛ والخطط المتعلقة بالملفات التنظيمية والبحوث المستقبلية والتجارب السريرية؛ والتطورات التنظيمية المتعلقة بالمنتجات، بما في ذلك القدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية أو طرح المنتجات في السوق بطريقة أخرى؛ وقدرات التصنيع؛ وتواريخ الاجتماعات التنظيمية؛ والبيانات حول توقعاتنا المالية؛ والقدرة على تحقيق معالم المنتج وتلقي مدفوعات المعالم من الشركاء التجاريين؛ والخطط المتعلقة بالأنشطة التعاونية الحالية والمستقبلية وملكية الحقوق التجارية؛ والاتفاقيات المستقبلية المحتملة؛ ونطاق ومدة وصلاحية وقابلية إنفاذ حقوق الملكية الفكرية؛ وتدفقات الإيرادات المستقبلية والتوقعات؛ والتوقعات فيما يتعلق بالاستخدام المتوقع للعائدات من العروض المكتملة مؤخرًا والآثار المتوقعة للعروض؛ وأي بيانات أخرى حول توقعات أو معتقدات أو أهداف أو خطط أو آفاق فريق إدارة كابريكور المستقبلية تشكل بيانات تطلعية وفقًا لقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. يجب أيضًا اعتبار أي بيانات لا تمثل بيانات عن حقائق تاريخية (بما في ذلك البيانات التي تحتوي على الكلمات "يعتقد" و"يخطط" و"يمكن" و"يتوقع" و"يقدر" و"يجب" و"يستهدف" و"سوف" و"سوف" وتعبيرات مماثلة) بيانات تطلعية. هناك عدد من العوامل المهمة التي قد تتسبب في اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية بشكل مادي عن تلك المشار إليها في مثل هذه البيانات التطلعية. تم توضيح المزيد من المعلومات حول هذه المخاطر وغيرها من المخاطر التي قد تؤثر على أعمال Capricor في التقرير السنوي لشركة Capricor على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023، كما تم تقديمه إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة في 11 مارس 2024، وفي تقريرنا ربع السنوي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 30 يونيو 2024، كما تم تقديمه إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة في 8 أغسطس 2024. تستند جميع البيانات التطلعية في هذا البيان الصحفي إلى المعلومات المتاحة لشركة Capricor حتى تاريخه، ولا تتحمل Capricor أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية.
أبرمت شركة كابريكور اتفاقية للتسويق والتوزيع الحصري لدواء ديراميوسيل (CAP-1002) لعلاج مرض دوشين العضلي في الولايات المتحدة واليابان مع شركة نيبون شينياكو المحدودة (الشركة التابعة في الولايات المتحدة: إن إس فارما، إنك)، وذلك رهناً بالموافقة التنظيمية. ديراميوسيل هو دواء جديد قيد البحث ولم تتم الموافقة عليه لأية دلالات. لم تتم الموافقة على أي من الأدوية المرشحة القائمة على الإكسوسومات التي تنتجها كابريكور لإجراء البحوث السريرية.
