وبغض النظر عن البروتين المتأثر، تعمل شركة Alltrna على إنشاء أدوية مصممة لـ tRNA يمكنها قراءة كودونات الإنهاء المبكر واستئناف إنتاج البروتين المتأثر.
وتهدف الاستراتيجية إلى معالجة عيوب أدوية الأمراض النادرة التقليدية، والتي تركز عادة على مرض محدد وتجعل من الصعب إيجاد علاجات للغالبية العظمى من الاضطرابات الوراثية النادرة.
وفقًا لميشيل فيرنر، الرئيس التنفيذي لشركة Alltrna، "يمكن استخدام الحمض النووي الريبوزي الناقل الذي قمنا بتصنيعه في العديد من الأمراض والجينات ومواقع الطفرات. ومن خلال استخدام نهج خاص بالطفرة بدلاً من نهج خاص بالمرض، يمثل هذا أداة أكثر عالمية لعلاج المرضى".
ولإدارة التحديات التي يفرضها إنشاء مثل هذه الدراسات، ذكرت أن شركة Alltrna تتعاون بشكل وثيق مع الهيئات التنظيمية الدولية، مثل FDA ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA). ووفقًا لفيرنر، فإن الهيئات التنظيمية تروج لأساليب يمكنها علاج العديد من الأمراض في وقت واحد لأنها تدرك الصعوبات التي تواجه تطوير الأدوية للأشخاص غير العاديين حقًا. [اقرأ المزيد: منصة الحمض النووي الريبوزي الناقل]
