Mayıs 2024'te PTC Therapeutics, Avrupa Komisyonu'nun (EC), Translarna'nin (ataluren) koşullu pazarlama izninin yıllık yenilenmesine ilişkin CHMP'nin olumsuz görüşünü benimsememeye karar verdiğini ve görüşü yeniden değerlendirilmek üzere CHMP'ye geri gönderdiğini duyurmuştu.
Avrupa Komisyonu Translarna Duchenne Musküler Distrofi'nin Pazarlama Yetkisini Yenilemeyi Reddetti
PTC Therapeutics, bugün Avrupa Komisyonu'nun (EC), Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) Translarna™ (ataluren) anlamsız mutasyon Duchenne kas distrofisi tedavisi için onayının yenilenmemesi yönündeki görüşünü benimsediğini duyurdu.Ataluren nedir?]
Bu eylem, ilacın Avrupa Ekonomik Alanı'ndaki koşullu pazarlama yetkisini fiilen ortadan kaldırırken, Avrupa Komisyonu, Avrupa Birliği içindeki bireysel ülkelerin Translarna'nin kullanımına devam edilmesine izin vermek için AB Direktifi 2001/83'ün 117(3) ve 5(1) maddelerinden yararlanabileceğini belirtmiştir.
PTC Therapeutics, Duchenne İlacı Ataluren'nin AB'de Artık Yetkilendirilmediğini Söyledi
“Elbette, bu uzun inceleme süresinin ardından Avrupa Komisyonu'nun Translarna için CHMP'nin olumsuz görüşünü benimsemeye karar vermesinden dolayı hayal kırıklığına uğradık,” dedi PTC Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Dr. Matthew B. Klein. “EC'nin Avrupa Birliği üye ülkelerinin tedaviyi sürdürmek için bir mekanizmaya sahip olduğuna dair açıklaması, anlamsız mutasyon Duchenne kas distrofisi olan erkek çocukları ve genç erkekler için alternatif tedavilerin güvenliği, faydası ve eksikliğini gösteriyor. Mümkün olduğunda ticari ilaç sağlamak için ülke bazında çalışmayı dört gözle bekliyoruz.”
Devamını oku: Ailelerden Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) Çağrı: Ataluren'i (Translarna) Yeniden İnceleyin
