Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde Tevard Biosciences' tRNA tedavisinin potansiyelini gösteren klinik öncesi sonuçlar sunulacaktır.
Tevard Biosciences, çeşitli genetik hastalıkları tedavi etmek için tRNA tabanlı ilaçlar geliştirmede öncü olan özel bir biyoteknoloji firmasıdır.
DMD hastalık modelinde yapılan çalışmada, Tevard'nin baskılayıcı tRNA'sının distrofin proteininin tamamını koruduğu ve motor fonksiyonu geri kazandırdığı, herhangi bir olumsuz terapötik etki göstermediği ortaya konuldu.
Çalışmanın bulgularının ayrıntıları, şirket tarafından 13-17 Mayıs 2025 tarihleri arasında gerçekleşecek Amerikan Gen ve Hücre Terapisi Derneği (ASGCT) Yıllık Toplantısı'nda sözlü olarak sunulacak.
“Toksikliğe dair hiçbir kanıt olmayan bir hastalık modelinde tam uzunlukta distrofin proteininin kurtarılmasını ve motor fonksiyonunun restorasyonunu gösteren DMD'deki tRNA programımızın klinik öncesi çalışmalarının sonuçlarını paylaşmayı dört gözle bekliyoruz,” dedi Tevard Biosciences'nin Kurucu Ortağı, Başkanı ve CEO'su Daniel Fischer. “Bu erken veriler, baskılayıcı tRNA yaklaşımımızın anlamsız mutasyonlara sahip DMD hastaları için oldukça etkili bir tedavi sunma potansiyelini destekliyor. Bu sonuçların, öncümüzün Dilate Kardiyomiyopati modelinde tam uzunlukta Titin proteinini restore etme yeteneğini gösterdiği kardiyomiyopatiler de dahil olmak üzere diğer hastalıklara tRNA platformumuzu uygulamak için de iyiye işaret olduğuna inanıyoruz.”
Önemli Noktalar:
- DMD geninde anlamsız bir mutasyon içeren ve insanlarda DMD patolojisinin temel yönlerini özetleyen D2-mdx fare modeli kullanılarak yapılan çalışmalardan elde edilen klinik öncesi sonuçlar
- Tedavi edilen hayvanların kasları, dozlamadan 6 hafta sonra doz bağımlı bir şekilde tam uzunlukta distrofin proteini ifade etti
- Kurtarılan protein, 6. haftada vahşi tip distrofin proteinine benzer bir şekilde organize edilir
- Dozlamadan 12 hafta sonra, rotarod performans testinde latent süredeki artış ve ön ve arka bacak kavrama gücünde önemli artışla gösterildiği gibi motor fonksiyonda önemli bir iyileşme oldu.
- Davranışsal veya histolojik değişikliklerle ölçülen ana organlarda veya kan kimyasında olumsuz tedavi etkilerine dair bir kanıt yoktu
Tam uzunluktaki distrofinin translasyonunu önleyen erken sonlandırma kodonunun bulunduğu anlamsız mutasyonlar, kas distrofisi olan hastaların yaklaşık 15%'sinde bulunur ve bozukluğun daha şiddetli formlarıyla ilişkilidir. Baskılayıcı tRNA'lar, antikodonun anlamsız mutasyonları okumak ve tam uzunluktaki, işlevsel proteini geri yüklemek için değiştirildiği tRNA molekülleridir. Sadece üç erken sonlandırma kodonu (TGA, TAA ve TAG) olduğundan, sınırlı sayıda baskılayıcı tRNA, anlamsız mutasyonları olan tüm DMD hastalarının tedavisine izin verebilir.
