Taiho Pharmaceutical, Duchenne kas distrofisi olan hastalarda TAS-205'nin (Pizuglanstat) faz III, randomize, plasebo kontrollü, çift kör ve açık etiketli uzatma çalışmasının sonuçlarının, çalışmanın ayaktan kohortunda birincil sonlanım noktası olan yerden kalkma süresinde başlangıç seviyesine göre 52. haftaya kadar ortalama değişimde anlamlı bir fark göstermediğini duyurdu.
İçindekiler
TAS-205 Faz 3 Klinik Çalışması NCT04587908
Bu çalışmanın ayaktan kohortu, 5 yaş ve üzeri erkek DMD hastalarında plasebo kontrollü, çok merkezli, çift kör karşılaştırmalı bir çalışma olarak Japonya'da yürütülmüştür. Bu çalışmanın amacı, 52 hafta boyunca günde iki kez oral yoldan TAS-205 veya plaseboyu uygulayarak TAS-205'nin etkinliğini değerlendirmektir. Kasım 2020'den Aralık 2023'e kadar 26 merkezde toplam 82 hasta kaydedildi. Bu çalışmadan elde edilen ayrıntılı sonuçlar, uygun bir akademik konferansta sunulacaktır.
Daha fazla bilgi edin: TAS-205 Faz 3 Klinik Çalışması
TAS-205 nedir?
TAS-205 (INN: pizuglanstat), Taiho Pharmaceutical tarafından keşfedilen seçici hematopoietik prostaglandin D sentaz (HPGDS*) inhibitörüdür. DMD hastalarında motor fonksiyonlardaki düşüşü, DMD hastalarının kaslarındaki inflamatuar yanıtı şiddetlendiren HPGDS'yi inhibe ederek kontrol eden, distrofin gen mutasyon tipinden bağımsız olarak kullanılabilen bir DMD tedavisi olarak geliştirilmektedir.
*HPGDS: Hematopoietik prostaglandin D sentaz
TAS-205 DMD Terapisi 3. Faz Denemesinde Hedefi Kaçırdı
Taiho, pizuglanstat veya REACH-DMD'nin geleceğine değinmese de, çalışmanın bulgularını gelecekteki bir tıp konferansında sunacağını belirtti. İlaç için klinik çalışmalar Japonya dışında başlamamış gibi görünüyor.
DMD topluluğu, pizuglanstat'ın hastalığa neden olan distrofin gen mutasyonunun türünden bağımsız olarak uygulanabilen DMD için potansiyel bir tedavi olarak tanıtılmasından bu yana sonuçtan hayal kırıklığına uğradı. DMD için yeni bir tedavi stratejisi, DMD hastalarının kaslarındaki inflamatuar yanıtı yoğunlaştıran HPGDS'ye odaklanmayı içeriyor.
Devamını oku: Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)
Capricor Therapeutics tarafından oluşturulan DMD kardiyomiyopatisi için bir hücre terapisi (deramiocel), bu ayın sonlarında bir FDA danışma komitesi tarafından incelenmek üzere planlanmıştır. Ek olarak, bir gen terapisi seçeneği olan Sarepta/Roche'nin Elevidys'si (delandistrogene moxeparvovec) vardır, ancak bu, yürüyemeyen DMD hastalarında akut karaciğer yetmezliğinin neden olduğu hasta ölümlerinden etkilenmiştir.
