Ana SayfaEtiketlerGolodirsen

Golodirsen

Başyazılar

Vyondys 53: FDA Red Mektubu Ne Anlama Geliyor?

Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

DMD Savaşçısı - Aralık 26, 2024

Okunması Gerekenler

Basın Bültenleri

SonoThera Ultrason Aracılı Dağıtım Yöntemi Hücrelere Tam Uzunlukta Distrofin Sağlayabilir

Basın Bültenleri

Scribe Therapeutics ve Prevail Therapeutics, ASGCT 2025'te Canlıda CRISPR Tabanlı Genom Düzenleme Verilerini Paylaşacak

Basın Bültenleri

Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi Kardiyomiyopatisinin Tedavisi için Deramiocel'de FDA ile Orta Döngü İnceleme Toplantısının Tamamlandığını Duyurdu

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

INS1201 Gen Terapisi Faz 1 Klinik Çalışması Başlıyor

Araştırma 17 Temmuz 2025 0

Insmed, ClinicalTrials.gov...'de yayınlanan sayfada duyuruldu.

Sarepta, Duchenne Gen Terapisindeki Gerilemelerin Ardından Yaklaşık 500 Çalışanını İşten Çıkaracak

Basın Bültenleri 17 Temmuz 2025 0

Sarepta, şirketin ... geliştirmeyi durdurmayı planladığını belirtti.

Precision BioSciences, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi için PBGENE-DMD'ye İlişkin Yeni Klinik Öncesi Verileri Öne Çıkarıyor

Basın Bültenleri 16 Temmuz 2025 0

Precision BioSciences, ... kullanan klinik aşamadaki bir gen düzenleme şirketidir.

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Onaylanmış Tedaviler Aralık 26, 2024 5

Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri

Araştırma 5 Ocak 2025 5

Duchenne hastalığına yönelik yeni gen tedavisi çalışmalarının sonuçları...

Duchenne Musküler Distrofi: Tedavi ve Maliyet

Başyazılar 2 Ocak 2025 1

Çocuğunuz doğana kadar hissettiğiniz heyecan...