Tam Uzunlukta Distrofin Haberleri, Araştırmaları ve Makaleleri

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Tedavisinde DYNE-251 için FDA Çığır Açan Terapi Tanımını Duyurdu

Basın Bültenleri 4 Ağustos 2025 0

Dyne Therapeutics, ABD Gıda ve İlaç Dairesi...

Yüksek Anti-AAV Antikorları Artık Elevidys Uygulamasına Engel Olmayabilir

Basın Bültenleri 2 Ağustos 2025 0

Başvurunun önündeki en önemli engellerden biri...

MetrioPharm'ın MP1032'si Duchenne Kas Distrofisi'nde EMA Yetim İlaç Tanımını Aldı

Basın Bültenleri 29 Temmuz 2025 0

MetrioPharm bugün Avrupa İlaç Ajansı'nın...

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Onaylanmış Tedaviler Aralık 26, 2024 5

Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri

Araştırma 5 Ocak 2025 6

Duchenne hastalığına yönelik yeni gen tedavisi çalışmalarının sonuçları...

Duchenne Musküler Distrofi: Tedavi ve Maliyet

Başyazılar 2 Ocak 2025 1

Çocuğunuz doğana kadar hissettiğiniz heyecan...

Tam Uzunlukta Distrofin

Okunması Gerekenler

İkinci Hasta Ölümünden Sonra Duchenne Musküler Distrofi Toplulukları Elevidys Gen Terapisi Hakkında Cevap İstiyor

Capricor Therapeutics, Deramiocel (CAP-1002) için BMD Yetim İlaç Tanımını ve DMD Programı Düzenleyici Gelişimini Duyurdu

Sarepta, Duchenne Musküler Distrofisi için Elevidys Gen Terapisinin yürüyemeyen hastalarda kullanılmayacağını bildirdi