Tam Boy Distrofin Haberleri, Araştırmaları ve Makaleleri

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

Tevard Biosciences, Duchenne Musküler Distrofi Modelinde tRNA Tabanlı Terapinin Tam Uzunlukta Distrofin ve Motor Fonksiyonunu Kurtardığını Gösteren Verileri Sunuyor

Araştırma 30 Nisan 2025 0

Tevard Biosciences' tRNA'nın potansiyelini gösteren klinik öncesi sonuçlar...

EMA, Duchenne Musküler Distrofisini Tedavi Etmek İçin Duvyzat'ın (givinostat) AB Onayı Almasını Önerdi

Onaylanmış Tedaviler Nisan 25, 2025 0

Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Duvyzat'nin...

Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi'nde DYNE-251 için Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Yetim İlaç Tanımını Aldı

Basın Bültenleri Nisan 24, 2025 0

Bugün, klinik aşamada bir şirket olan Dyne Therapeutics...

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Onaylanmış Tedaviler Aralık 26, 2024 5

Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri

Araştırma 5 Ocak 2025 2

Duchenne hastalığına yönelik yeni gen tedavisi çalışmalarının sonuçları...

Duvyzat (Givinostat) Nedir?

Onaylanmış Tedaviler Ekim 13, 2024 1

Duchenne kas distrofisi (DMD) olan bireyler, yetişkinler ve...

Tam Boy Distrofin

Okunması Gerekenler

Sarepta, Elevidys Gen Terapisi Tedavisinden Sonra 16 Yaşındaki Çocuğun Ölümünü Bildirdi

Italfarmaco ve Medis, Givinostat'ın Baltık Ülkeleri de Dahil 17 Orta ve Doğu Avrupa Ülkesinde Münhasır Dağıtım Anlaşmasını Duyurdu

Sarkopeni Tedavisinde Biophytis' BIO101 Terapisi Duchenne Musküler Distrofi Hastalarına Umut Getirebilir