Exon 50 Atlama Haberleri, Araştırmaları ve Makaleleri

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

ITF Therapeutics, Duvyzat'ın (Givinostat) Duchenne Kas Distrofisi Tedavisinde Etkinliğini ve Güvenliğini Destekleyen Olumlu Uzun Vadeli Verilerin Yayınlandığını Duyurdu

Basın Bültenleri 25 Ağustos 2025 0

Italfarmaco'nun iştiraki olan ITF Therapeutics, bugün ... yayınını duyurdu.

Keros, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi için KER-065'ye ABD FDA Yetim İlaç Tanımının Verildiğini Duyurdu

Basın Bültenleri 20 Ağustos 2025 0

Keros Therapeutics bugün ABD Gıda ve İlaç...

ITF Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi Olan Hastalarda Duvyzat'ın (Givinostat) Gerçek Dünya Deneyimini Değerlendirmek İçin Bir Çalışma Başlatıyor

Araştırma 19 Ağustos 2025 0

Bu prospektif gözlemsel çalışmanın (NCT07127978) amacı...

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Onaylanmış Tedaviler Aralık 26, 2024 5

Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri

Araştırma 5 Ocak 2025 7

Duchenne hastalığına yönelik yeni gen tedavisi çalışmalarının sonuçları...

Duchenne Musküler Distrofi: Tedavi ve Maliyet

Başyazılar 2 Ocak 2025 1

Çocuğunuz doğana kadar hissettiğiniz heyecan...

Ekzon 50 Atlama

Okunması Gerekenler

Entrada Therapeutics, Avrupa'da Ekzon 44 ve Ekzon 45 Atlama Terapileri için Klinik Denemelere Başlıyor

Wellcome Trust Nadir Hastalıkları Tedavi Etmek İçin 10 Milyon £ Bağışladı

Edgewise Therapeutics, Becker ve Duchenne Musküler Distrofileri İçin Sevasemten Programında Olumlu Sonuçlar Bildirdi