Entrada Haberleri, Araştırmaları ve Makaleleri

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

MetrioPharm'ın MP1032'si Duchenne Kas Distrofisi'nde EMA Yetim İlaç Tanımını Aldı

Basın Bültenleri 29 Temmuz 2025 0

MetrioPharm bugün Avrupa İlaç Ajansı'nın...

Genethon, Duchenne Kas Distrofisi için Düşük Dozlu Mikrodistrofin Gen Terapisi GNT0004'ün Avrupa'da Önemli Bir Denemesini Başlatacak

Araştırma 29 Temmuz 2025 1

Genethon düzenleyici otoriteler, MHRA ve... onaylarını aldı.

FDA: 'Elevidys Gen Terapisi Ayakta Tedavi Gören DMD Hastalarında Kullanılmaya Devam Edecek'

Basın Bültenleri 29 Temmuz 2025 0

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için bir gen tedavisi olan Elevidys...

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Onaylanmış Tedaviler Aralık 26, 2024 5

Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri

Araştırma 5 Ocak 2025 6

Duchenne hastalığına yönelik yeni gen tedavisi çalışmalarının sonuçları...

Duchenne Musküler Distrofi: Tedavi ve Maliyet

Başyazılar 2 Ocak 2025 1

Çocuğunuz doğana kadar hissettiğiniz heyecan...

Entrada

Okunması Gerekenler

Sarepta, Duchenne Musküler Distrofisi için Elevidys Gen Terapisinin yürüyemeyen hastalarda kullanılmayacağını bildirdi

Avrupa Komisyonu, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Duvyzat'ı Onayladı

Regenxbio Tarafından Bildirilen RGX-202 Affinity Duchenne® Deneme Faz 1/2'den Yeni Pozitif Fonksiyonel Veriler