Nöromüsküler ve kalp hastalıkları için hassas, yeni nesil genetik ilaçlar geliştiren bir yaşam bilimleri şirketi olan Solid Biosciences, 31 Aralık 2024'te sona eren dördüncü çeyrek ve tam yıl için mali sonuçlarını bildirdi ve bir iş güncellemesi sağladı.
Solid Başkanı ve CEO'su Bo Cumbo şunları söyledi: "Son 18 ayda Duchenne ve FA geliştirme programlarımızın titizlikle yürütülmesi Solid'i dönüştürdü ve bize 2025 ve sonrasına doğru muazzam bir ivme kazandırdı. Yeni nesil Duchenne kas distrofisi (Duchenne) programımız SGT-003'ün Faz 1/2 INSPIRE DUCHENNE denemesinin ilk üç katılımcısından gelen ilk 90 günlük veriler, erken olmasına rağmen güven verici bir güvenlik deneyimi ve kas bütünlüğü ve sağlığının biyobelirteçlerinde umut verici gelişmeler gösterdi. Bu erken göstergelerin SGT-003'ün Duchenne'i tedavi etmek için sınıfının en iyisi bir gen tedavisi adayı olma potansiyelini desteklediğine inanıyoruz. Duchenne hasta topluluklarında bu veriler etrafındaki heyecanı anlıyoruz ve SGT-003'ü mümkün olan en kısa sürede kliniğe getirmek için amaç ve aciliyetle hareket etmeye kararlıyız." (Devamını oku)
SGT-003'ten Pozitif İlk Klinik Veriler
Çekirdek başına yüksek vektör genom kopyaları, güçlü mikrodistrofin ekspresyonu ve kas bütünlüğünün ek ölçümlerinde erken gelişmeler gözlemlendi, bunlar şunları içerir:
- Çekirdek başına ortalama vektör kopyası: 18,7 (N=3),
- Ortalama mikrodistrofin ekspresyonu: Western blot ile ölçülen 110% (N=3),
- Ortalama mikrodistrofin ekspresyonu: 108% (N=3), kütle spektrometrisi ile ölçüldüğü gibi,
- Ortalama distrofin pozitif lif yüzdesi: 78% (N=3), immünofloresanla ölçülmüştür,
- Ortalama beta sarkoglikan yüzde pozitif lifler: 70% (N=3),
- Ortalama nNOS (nöronal nitrik oksit sentaz) pozitif lif yüzdesi: 42% (N=3),
- 7 ek kas bütünlüğü biyobelirtecinde (N=3) iyileştirmeler ve
- Başlangıç seviyesine göre 180. günde sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunda (LVEF) 8%'lik erken ortalama iyileşme (N=2).
Daha fazla bilgi edin: Solid Biosciences SGT-003 Gen Terapisi Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
SGT-003 için olası hızlandırılmış onay yollarını görüşmek üzere FDA ile toplantı
- SGT-003, 11 Şubat 2025 veri kesme tarihi itibariyle doz uygulanan 6 katılımcıda iyi tolere edilmiş olup, ciddi yan etki (SAE), şüpheli beklenmeyen ciddi yan etki (SUSAR) veya akut karaciğer hasarı AE'si gözlenmemiştir.
- Denemeye katılımlar devam ediyor ve Şirket, 2025 yılının ikinci çeyreğinin başlarında toplam 10'dan fazla katılımcıya, 2025 yılının dördüncü çeyreğinde ise yaklaşık 20 toplam katılımcıya doz vermeyi bekliyor.
- Şirket, SGT-003 için potansiyel hızlandırılmış onay yollarını görüşmek üzere FDA ile 2025 yılının ortalarında bir toplantı talep etmeyi planlıyor.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri
