LE051 çalışmasının amacı, ekzon 51 atlama tedavisi uygulanan DMD hastalarında LE051 intravenöz tedavisinin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmektir.
LE051 Ekzon 51 Atlama Terapisinin Dahil Edilme Kriterleri
Denekler yalnızca aşağıdaki ölçütlerin hepsini karşıladıkları takdirde çalışmaya kabul edilirler:
1. Tarama başlangıcında erkek, 4-8 yaş (sınır değerleri dahil);
2. Klinik olarak DMD tanısı almış ve Duchenne Klinik Uygulama Kılavuzu'na (2020 baskısı) yönlendirilmiş ve genetik test sonuçlarının No. 51'deki ekzon atlamaya (45-50, 47-50, 48-50, 49-50, 52-58, 52-63, 50, 52 ekzon delesyonundaki ekzon atlamaya) uygulanabilir olduğu doğrulanmış DMD denekleri; Deneklerde, proksimal kas güçsüzlüğü, sendeleyerek yürüyüş, Gowers belirtisi ve yükselmiş serum kreatin kinaz (CK) gibi tipik klinik semptomlar veya bulgularla karakterize bir DMD fenotipine dair kanıtlar vardır;
3. Araştırma konusu ve/veya yasal velisi, çalışma protokolünün gerekliliklerini ve prosedürlerini anlayabilecek ve bunlara uymaya istekli olmalı, gönüllü olarak katılmalı ve bilgilendirilmiş onamı imzalamalıdır;
4. Çalışma tedavisinin başlamasından en az 3 ay önce sistemik glukokortikoidler kullanılmış olmalı ve çalışma tedavisinin başlamasından en az 3 ay önce terapötik dozda veya uygulama rejiminde önemli bir değişiklik yapılmamış olmalı ve çalışma süresi boyunca terapötik dozda ve uygulama rejiminde önemli bir değişiklik olmayacağını öngörmek makul olmalıdır;
5. Tarama periyodunda 6MWD >=150 m;
6. Anestezi altında kas biyopsisi yapılabilir, biyopsiye karşı herhangi bir kontrendikasyon yoktur.Devamını oku]
Ekzon 51 Atlama | Hangi Mutasyonlar Uygundur?
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)
