Kas hastalıkları ve bozukluklarının tedavisini iyileştirmek için yeni küçük molekül terapötik yaklaşımları geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Satellos Bioscience, bugün Dallas, Teksas'ta düzenlenen 2025 Musküler Distrofi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda yaptığı sözlü sunumda ilk Faz 1 verilerini duyurdu.
SAT-3247, hasara yanıt olarak rejenerasyonu geri kazandırmayı amaçlayarak DMD hastalarındaki ilerleyici kas kaybını ele almak üzere tasarlanmıştır. SAT-3247 ile bir Faz 1 denemesi sağlıklı gönüllülerde ve DMD'li yetişkinlerde yürütülmektedir (sırasıyla Faz 1a ve Faz 1b).
Devamını oku: Satellos, Sağlıklı Gönüllülerde SAT-3247'nin 1. Faz Klinik Denemesinin Tamamlanan Kaydını Duyurdu
SAT-3247'nin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek üzere tasarlanan Faz 1a'da, 72 sağlıklı gönüllü, 400 mg'a kadar tek oral dozlar içeren beş tek artan doz (SAD) kohortu (bir gıda etkisi kohortu dahil) ve 7 gün boyunca günde 240 mg/gün'e kadar günlük oral dozlar içeren dört MAD kohortu arasında randomize edildi. 20 Şubat 2025 itibarıyla veri kesintisi:
- Faz 1a verileri, SAT-3247'nin tüm sağlıklı gönüllü kohortlarında güvenli ve iyi tolere edildiğini gösterdi. Tahmin edilen insan etkili doz seviyelerinde, SAT-3247 klinik laboratuvarlar, hayati bulgular, EKG ve fiziksel muayene dahil olmak üzere ölçülen hiçbir parametrede olumsuz klinik bulgular göstermedi. İncelenen herhangi bir dozda orta veya daha yüksek ilaçla ilişkili olumsuz olay bildirilmedi.
- Faz 1a PK verileri, Şirketin klinik öncesi çalışmalarından elde edilen sonuçlarla tutarlılık gösterdi. Bu PK sonuçları, SAT-3247'nin doz sonrası plazma konsantrasyonlarının, bulguların kas rejenerasyonu ve gücü üzerinde terapötik bir etki yaratma olasılığının en yüksek olduğunu gösterdiği seviyelerde ve zaman dilimlerinde sürdürüldüğünü doğrulamaktadır.
Satellos'nin 2025'in 2. çeyreğinde Faz 1a ve Faz 1b'ye ilişkin tüm verileri bildirmesi bekleniyor.
