Kas hastalıkları ve bozukluklarının tedavisini iyileştirmek için yeni küçük molekül terapötik yaklaşımları geliştiren halka açık bir biyoteknoloji şirketi olan Satellos Bioscience, bugün sağlıklı gönüllülerde SAT-3247'nin Faz 1 klinik denemesi için dört çoklu artan doz (MAD) kohortunun tamamının kaydını tamamladığını duyurdu.
“1. Aşama denememizde sağlıklı gönüllü kaydının tamamlanması, dejeneratif hastalıkları olan hastalar için dönüştürücü tedaviler geliştirme misyonumuzda önemli bir dönüm noktasını işaret ediyor,” dedi Satellos Kurucu Ortağı ve CEO'su Frank Gleeson. “SAT-3247'nin, tek başına bir ilaç veya ek tedavi olarak kullanılsın, tüm DMD hastalarında kas rejenerasyonunu ve onarımını geri kazandırmak için tasarlanmış, günde bir kez uygulanan oral bir tedavi olarak yeni, iyi tolere edilen ve daha uygun bir tedavi seçeneği olduğuna inanıyoruz. Bu ilerleme, yaklaşan büyük bir tıbbi konferansta ilk 1. Aşama verilerini sunmamız için zemin hazırlıyor ve DMD topluluğuna anlamlı çözümler sunma taahhüdümüzü ilerletiyor.”
SAT-3247 Duyuru Özeti
- Şirket, 2025'in 1. çeyreğinde yapılacak olan önemli bir tıbbi toplantıda, çalışmanın sağlıklı gönüllü kısmındaki Tek ve Çoklu Artan Doz (SAD ve MAD) kohortlarının her ikisinden de Faz 1a verilerini bildirme yolunda ilerlemektedir
- Denemenin DMD hastalarındaki 1b Faz kısmı, 2025'in 1. çeyreğinde genetik olarak doğrulanmış DMD'li 10 yetişkin gönüllüye kadar kayıt yaptırma niyetiyle devam ediyor.
- 2. Aşama IND başvurusunun 2025'in 1. çeyreğinin sonuna kadar sunulması bekleniyor
SAT-3247 Faz 1 Hakkında
Faz 1 klinik çalışması iki bileşenden oluşmaktadır. İlk bileşende, 72 sağlıklı gönüllü SAT-3247'nin güvenliğini ve farmakokinetik özelliklerini değerlendirmek için kör, randomize, plasebo kontrollü, kademeli, paralel tasarımlı bir çalışmaya dahil edilmiştir. Katılımcılar beş SAD kohortu, dört MAD kohortu ve bir gıda etkisi doz kohortu arasında randomize edilmiştir. Çalışmanın ikinci bileşeni olan Faz 1b kısmı şu anda devam etmektedir. Genetik olarak doğrulanmış DMD'li 10'a kadar yetişkin gönüllü, hastalarda güvenliği ve farmakokinetik özellikleri değerlendirmek ve olası farmakodinamik belirteçleri keşfetmek için 28 günlük, açık etiketli, tek dozluk bir kohorta kaydedilecektir.
SAT-3247 nedir
SAT-3247, Duchenne kas distrofisi (DMD veya Duchenne) ve diğer dejeneratif veya yaralanma durumlarında kaybedilen iskelet kasını yenilemek için yeni bir tedavi olarak Satellos tarafından geliştirilen tescilli, oral küçük molekül bir ilaçtır. Satellos, distrofin ve ekzon mutasyon durumundan bağımsız olarak DMD için potansiyel bir tedavi olarak SAT-3247'yi ilerletmektedir.
