Roche, Musküler Distrofi Derneği'nin (MDA) 2025 Konferansı'nda Elevidys Gen Terapisi üzerindeki devam eden çalışmalarını tartışacak.
Son dakika Elevidys' Embark iki yıllık verileri ve Çalışma 101, 102 ve Endeavor'un birleştirilmiş analizi, Duchenne kas distrofisi (DMD) olan erkek çocuklarda motor fonksiyonun temel ölçümlerinde klinik olarak anlamlı ve istatistiksel olarak anlamlı gelişmeler olduğunu göstermiştir.
Elevidys Devam Eden Klinik Çalışmalar
Elevidys, EMBARK'ta (Aşama III, NCT05096221 ) tedaviden iki yıl sonra ve Çalışma 101'in (Aşama I/II, NCT03375164 , n=4), Çalışma 102'nin (Aşama II, NCT03769116 , n=26) ve ENDEAVOR Kohort 1'in (Aşama) Ib, NCT04626674 , n=20) birleştirilmiş analizde tedaviden üç yıl sonra motor fonksiyonlarının temel ölçümlerinde anlamlı olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileştirmeler gösterildi, iyi eşleştirilmiş harici kontrol gruplarıyla karşılaştırıldığında. Toplu olarak, bu veriler Elevidys'nin iletildiği, tedavi sırasında dört ila sekiz yaştaki bireylerde ilerlemenin uzun vadeli stabilizasyonu veya yavaşlaması ile sonuçlandığı görülmektedir.
Elevidys, EMBARK'ta (Aşama III, NCT05096221) tedaviden iki yıl sonra ve Çalışma 101'in (Aşama I/II, NCT03375164, n=4), Çalışma 102'nin (Aşama II, NCT03769116, n=26) ve ENDEAVOR Kohort 1'in (Aşama Ib, NCT04626674, n=20) birleştirilmiş analizinde tedaviden üç yıl sonra motor fonksiyonun temel ölçümlerinde istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşmeler gösterdi, iyi eşleştirilmiş harici kontrol gruplarıyla karşılaştırıldığında. Toplu olarak, bu veriler Elevidys ile tedavinin, tedavi sırasında dört ila sekiz yaşlarındaki bireylerde hastalığın ilerlemesinin uzun vadeli stabilizasyonu veya yavaşlaması ile sonuçlandığını göstermektedir.
EMBARK çalışmasının ikinci yılına ait önemli veriler Ocak 2025'te açıklandı. EMBARK çalışmasında iki yıllık süre zarfında yeni güvenlik sinyallerine rastlanmadı.
Elevidys'nin hastalık ilerlemesi üzerindeki etkisini daha ileri değerlendirmek için, kas sağlığı ve kas patolojisindeki değişiklikler EMBARK birinci bölümdeki bireylerin bir alt grubunda manyetik rezonans görüntüleme (MRI) ile değerlendirildi. 52. haftada, sonuçlar Elevidys ile tedavi edilen hastalarda plasebo ile tedavi edilen hastalara kıyasla hastalık ilerlemesinin stabilize olduğunu veya yavaşladığını gösterdi. 104. haftada, başlangıç seviyesinden itibaren MRI değişiklikleri, 52. haftada kaslar ve kas grupları arasında plaseboya kıyasla Elevidys'yi genel olarak desteklemeye devam etti.
Devamını oku: Elevidys Gen Terapisi: Fiyatına Değer mi?
Elevidys için Pazarlama Yetkilendirmesi
Elevidys, ABD, Birleşik Arap Emirlikleri (BAE), Katar, Kuveyt, Bahreyn ve Umman'da ayakta tedavi durumlarına bakılmaksızın dört yaş ve üzeri Duchenne hastası kişiler için onaylanmıştır. Elevidys ayrıca Brezilya ve İsrail'de dört ila yedi yaş arası ayakta tedavi gören bireylerin tedavisi için onaylanmıştır. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) ve Japonya, İsviçre, Singapur, Hong Kong ve Suudi Arabistan'daki düzenleyici makamlara başvurular yapılmıştır. Bugüne kadar 600'den fazla hasta Elevidys ile tedavi edilmiştir.
Daha fazla bilgi edin: Roche Neden Her Ülkede Elevidys Gen Terapisi İçin Pazarlama Yetkisi Başvurusunda Bulunmuyor?
