Duchenne Musküler Distrofisi için geliştirilen alternatif gen tedavisi adaylarından biri olan RGX-202, 3. faz klinik çalışmalar için aday katılımcılardan başvuruları kabul etmeye devam ediyor.
İçindekiler
REGENXBIO tarafından Duchenne kas distrofisi (DMD) için deneysel bir gen terapisi olan RGX-202'nin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmek için bir faz 3 klinik çalışması yürütülmektedir. DMD'li erkeklerin kaslarında bulunmayan distrofin proteinini değiştirmek için RGX-202, yeni bir mikrodistrofin proteini oluşturmak üzere tasarlanmıştır.
RGX-202'nin 3. Faz Çalışması Hakkında
Bu, AFFINITY DUCHENNE® adı verilen açık etiketli, çok merkezli, tek dozluk bir çalışmadır. Bu, araştırma ilacı olan RGX-202'nin çeşitli çalışma yerlerinde tüm uygun bireylere bir kez uygulanacağı anlamına gelir. İki yıllık araştırma için tek seferlik intravenöz ilaç infüzyonu ve yaklaşık 26 klinik ziyareti gereklidir. RGX-202'nin uygulanmasının ardından ziyaretlerin sıklığı artacak ve kademeli olarak azalacaktır. Katılımcılar, sağlıklarını ve RGX-202'nin etkisini takip etmek için iki yıllık sürenin sonunda üç yıllık, uzun vadeli bir takip çalışmasına kaydolmaya teşvik edilecektir.
İlaç bir kez intravenöz (damar içine) infüzyon olarak verilecektir. North Star Ambulatuvar Değerlendirmesi [NSAA], zamanlanmış işlev görevleri (Ayağa Kalkma Süresi [TTStand], 10 Metre Yürüme/Koşma Süresi [TTWR] ve 4 Merdiven Çıkma Süresi [TTClimb], güvenlik değerlendirmeleri ve mikrodistrofin seviyelerini ölçmek için kas biyopsisi, RGX-202'nin etkisini değerlendirmek için kullanılacaktır. Peabody Gelişimsel Motor Ölçeği, Üçüncü Baskı (PDMS-3) ve dijital bir sağlık teknolojisi değerlendirmesi olan adım hızı (SV95C), dört yaşın altındaki katılımcıları değerlendirmek için kullanılacaktır.
RGX-202 Faz 3 Klinik Denemesi – NCT05693142 –
Bu, Duchenne hastalarında RGX-202'nin tek seferlik intravenöz (IV) dozunun güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve klinik etkinliğini değerlendirmek için yürütülen çok merkezli, açık etiketli bir doz değerlendirme klinik çalışmasıdır.
Çalışma Başlangıcı (Tahmini): 2023-01-04
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2026-02
Çalışmanın Tamamlanması (Tahmini): 2028-08
Katılımcı Sayısı (Tahmini): 65
Konumlar: ABD, Kanada.
Çalışmaya Uygun Yaşlar: 1 Yaş ve üzeri (Çocuk, Yetişkin, Yaşlı Yetişkin)
RGX-202 Faz 3 Katılım Kriterleri
Uygun olabilmek için kişilerin dahil olma gerekliliklerini yerine getirmeleri gerekir. Bir kişinin başka bir rahatsızlığı varsa veya gen terapisi almasını engelleyebilecek bir tedavi görüyorsa, katılım gösteremeyebilir. Dahil olma ve hariç tutma kriterlerinin tamamına bu çalışma bağlantısına tıklayarak ulaşılabilir – NCT05693142 – Nitelikli katılımcılar ve bakıcılar için seyahat yardımı sunulmaktadır.
Regenxbio ile Nasıl İletişime Geçebilirim?
Çalışma hakkında daha fazla bilgi almak veya katılım hakkında bilgi almak için lütfen bir hasta danışmanıyla iletişime geçin, REGENXBIO Hasta Savunuculuğu ekibine [email protected] adresinden e-posta gönderin veya araştırma web sitesini (www.regenxbiodmdtrials.com) ziyaret edin.
Daha fazla bilgi edin: RGX-202 Affinity Duchenne® Deneme Aşaması 1/2'nin Sonucu
