Madrid Topluluğu, hala tedavisi olmayan dejeneratif bir hastalık olan Duchenne kas distrofisi tedavisinde önemli ilerlemeler kaydetti. Başkentte bulunan Madrid İleri Araştırmalar Enstitüsü (IMDEA Nanoscience), Roma'daki Katolik Sacred Heart Üniversitesi ve Bordeaux Üniversitesi ile işbirliği yaparak, mikroRNA'nın (genleri düzenleyen moleküller) daha etkili bir şekilde taşınmasını ve lif üretiminin uyarılmasını sağlayan bir strateji geliştirdi.
Duchenne Kas Distrofisi İçin Yeni Araştırma
Araştırmacılar, bu tedaviyi kök hücrelere hassas bir şekilde ulaştırmak için nanopartikülleri araç olarak kullanan bir strateji geliştirdiler; bu aynı zamanda beyin, böbrekler veya karaciğer gibi diğer organlarda birikmesini de önleyen bir gelişme.
Bu genetik bozukluk, düzgün işlev ve rejenerasyon için gerekli bir proteini düzenleyen bir gendeki mutasyonlar nedeniyle ilerleyen kas kaybıyla karakterizedir. Bu hastalığa yakalanan kişiler iskelet, kalp ve akciğer kaslarında bozulma yaşarlar.
Şu anda hastalığı intravenöz ilaç uygulamasıyla tedavi etmeye çalışan çok sayıda klinik çalışma bulunmaktadır. Ancak, kan dolaşımı yoluyla iletim, ilacın zayıf stabilitesi ve penetrasyonu nedeniyle karmaşıktır.
Umut verici sonuçlar
Bu sayede, sadece hücresel düzeyde rejenerasyonun değil, aynı zamanda işlevsel düzeyde iyileşmenin de gözlemlendiği laboratuvar ve hayvan modellerinde hücresel ve biyokimyasal değişiklikler elde edildi. Ayrıca, Profesör Álvaro Somoza'nın IMDEA Nanoscience'daki ekibi tarafından geliştirilen bu yöntem biyouyumlu, toksik olmayan ve immünojenik olmayan bir yöntemdir ve çeşitli hastalıkları ele almak için kolayca uyarlanabilir.
Şimdiye kadar hayvan modellerinde gösterilen bu teknik henüz insanlarda kullanıma hazır değil. Ancak, bu bilgiyi kullanarak Duchenne kas distrofisini etkili bir şekilde tedavi edebilecek gelecekteki tedavilerin geliştirilmesinin önünü açıyor.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Yeni Gen Terapileri
