Bugün, Italfarmaco'nun ABD iştiraki ITF Therapeutics LLC, 16-19 Mart 2025 tarihleri arasında Dallas, Teksas'ta düzenlenecek Musküler Distrofi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansı için yedi özet duyurdu. Faz 3 EPIDYS çalışmasından ve şirketin givinostat ile tedavi edilen DMD hastalarındaki açık etiketli uzatma çalışmasından elde edilen veriler posterlerde gösterilmektedir. Hastalığın ilerlemesi ve solunum fonksiyonu verileri, givinostat'ın uzun vadeli güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için kullanılır. [Duvyzat (Givinostat) Nedir?]
Florida Üniversitesi Fizik Tedavi Bölümü Başkanı Dr. Krista Vandenborne tarafından sunulan bir posterde, Faz 3 EPIDYS çalışmasından ve DMD'li ≥ 6 yaş erkek çocuklarda givinostatın uzun vadeli güvenliği, tolere edilebilirliği ve etkinliğini değerlendiren devam eden açık etiketli uzatma çalışmasından elde edilen veriler yer almaktadır.
Temel fonksiyonel test sonuçlarına ve steroid türüne dayalı eğilim puanı eşleştirmesi kullanılarak, EPIDYS ve uzatma çalışmasından givinostat ve steroidlerle tedavi edilen 142 hasta, yalnızca steroidlerle tedavi edilen iki DMD doğal tarih çalışmasından 142 hasta ile eşleştirildi. Sonuçlar, 4 basamak çıkma becerisinde kalıcı kayıp, yerden kalkma becerisinde kayıp ve yürüme becerisinde kayıp gibi DMD ilerleme kilometre taşlarının meydana geldiği medyan yaşa göre değerlendirildi. Givinostat ile tedavi edilen hastalarda yürüme becerisinde kayıpta medyan yaş 18,1 yıl iken, kontrol grubunda bu sayı 15,2 yıldı.
